再造免疫系統(tǒng)治療進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥

添加日期：2011年1月19日 閱讀：997

    從走路經(jīng)常摔倒到連翻身不能,7歲的陳飛飛被診斷為進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥,為了延緩生命,在淮安市第*人民醫(yī)院接受了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植手術(shù)。
    進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥,簡稱為肌無力,主要是因?yàn)槟赣H的染色體有一段基因缺失。缺了這個(gè)基因后,孩子先天就缺乏一種叫做抗肌萎縮蛋白的基因。沒有這個(gè)基因,隨著年齡的增長,他的肌肉就會(huì)逐漸萎縮壞死,原有的肌肉被大量的脂肪所替代,人便逐漸失去運(yùn)動(dòng)能力。肌無力的早期表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)受限,然后全身肌肉會(huì)逐漸變硬變壞,失去行走能力,*后心肌、呼吸肌萎縮導(dǎo)致死亡。患者多數(shù)在18~20歲離世。
    再造免疫系統(tǒng)是目前*有效手段
    肌無力是一種遺傳性疾病,目前無法治好,因此潘文友主任建議小飛飛嘗試間充質(zhì)干細(xì)胞治療。間充質(zhì)干細(xì)胞是一種具有自我更新與多向分化潛能的細(xì)胞,被稱為**細(xì)胞。它就像一粒種子,被植入肌肉后,就能在病變的肌肉里釋放小修復(fù)因子,使血管和神經(jīng)重生。潘文友主任說,目前,像小飛飛這種情況,如果將干細(xì)胞移植入體內(nèi),應(yīng)該根據(jù)需要分化出缺失的基因,使肌體獲得自我修復(fù)的能力,再造免疫系統(tǒng)。這被認(rèn)為是目前*有效的治療手段。
    另外,與臍帶血干細(xì)胞相比的一個(gè)*大的方便之處在于,臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞不需要任何配型就能直接使用,而且也不會(huì)出現(xiàn)排斥反應(yīng)�？紤]到小飛飛家庭困難,在淮安一院醫(yī)務(wù)人員的積極爭取下,江蘇省干細(xì)胞庫決定為其免費(fèi)提供臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞。
    去年11月5日,潘文友主任為小飛飛進(jìn)行了第*次間充質(zhì)干細(xì)胞植入。第二天,原來不能自主翻身的小飛飛,已經(jīng)可以憑借自己的力量翻身了;原來幾乎已經(jīng)無法行走的雙腿,也能穩(wěn)穩(wěn)地走路了,干細(xì)胞對壞死肌肉的修復(fù)效果已經(jīng)顯現(xiàn)。去年11月15日,小飛飛進(jìn)行了第二次移植,之后,又進(jìn)行了第三次和第四次移植。
    今年1月13日,也就是做*后一次移植一個(gè)月后,小飛飛回到淮安一院復(fù)查身體。在病床前走來走去的時(shí)候,盡管小飛飛依然有些蹣跚,但卻昂首挺胸,神氣十足。
    潘主任說,目前針對進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良的治療,無論是中醫(yī)中藥,還是西醫(yī)西藥,效果都不是很理想,很多針對性的治療手段及藥物,只能暫時(shí)緩解癥狀,并不能達(dá)到徹底治好的目的。間充質(zhì)細(xì)胞治療是一種修復(fù)治療,通過對小飛飛的復(fù)查,我們認(rèn)為,孩子肌肉沒有這么硬了,肌酶有所下降,說明肌肉損傷情況有所好轉(zhuǎn),治療對他的病情有一定遏制。由于間充質(zhì)細(xì)胞治療的病例有限,開展時(shí)間不長,遠(yuǎn)期療效還有待觀察。潘主任強(qiáng)調(diào)說,移植治療只是補(bǔ)充了一定的造血干細(xì)胞,由于這一類病是對肌肉的損害,所以康復(fù)鍛煉也很重要,可以說是病人一生中不可缺少的。
        責(zé)任編輯：陳江濤    atm-sprinta.com    2011-1-19 17:25:29

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