我國罕見病藥品供應(yīng)保障存在哪些問題？

添加日期：2017年1月19日 閱讀：2795

目前，我國罕見病患者的藥品供應(yīng)保障存在哪些問題?造成這些問題的原因有哪些?有哪些可能的改善途徑?

創(chuàng)新型“孤兒藥”難尋“中國造”

近日，筆者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈現(xiàn)全身關(guān)節(jié)僵硬、角膜渾濁、肝脾腫大、呼吸道阻塞等癥狀。病癥給張笑帶來了極大的痛苦和不便，“我甚至都無法自己洗頭、穿襪子”。同時，張笑還面臨一個無奈的現(xiàn)實：國內(nèi)黏多糖患者長期處于無藥可用的境況。目前，國內(nèi)尚無針對此病種的有效藥物，由美國拜瑪琳公司生產(chǎn)的Aldurazyme是針對該病I型的有效藥。該藥于2003年上市，然而并未引入國內(nèi)。

提升國內(nèi)藥企的“孤兒藥”研發(fā)能力，生產(chǎn)出“中國造”的“孤兒藥”，是解決國內(nèi)罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達國家，我國“孤兒藥”研發(fā)能力嚴(yán)重滯后，創(chuàng)新型“孤兒藥”產(chǎn)出幾乎為空白。

產(chǎn)生這種差距的原因有哪些?非營利性組織罕見病發(fā)展中心主任黃如方認(rèn)為，國內(nèi)藥企“孤兒藥”研發(fā)乏力，很大程度上是因為激勵機制欠缺。在歐美多個國家，都有不同類型的激勵機制推動“孤兒藥”研發(fā)。

從1972年到1982年，只有10個“孤兒藥”上市，從1983年到2015年，則有將近500個“孤兒藥”上市，年銷售額超過了400億美元。同時，美國的“孤兒藥”政策也引來世界多個國家和地區(qū)效仿。

對比之下，當(dāng)前我國針對罕見病問題的專項立法還是空白，“孤兒藥”相關(guān)的政策僅散見于藥物安全監(jiān)管制度等方面。多家藥企表示，國家層面的醫(yī)藥研發(fā)相關(guān)激勵政策基本統(tǒng)一在創(chuàng)新藥層面，藥企要獲得相關(guān)激勵，“孤兒藥”也只能與其他創(chuàng)新藥物無差別地進入創(chuàng)新藥相關(guān)激勵政策申請通道。兩類藥物的上市成本幾乎相同，激勵機制也沒有區(qū)別，但是市場需求卻大相徑庭，藥企把研發(fā)精力集中于市場需求更大的常規(guī)藥物也就不足為奇。

高價“孤兒藥”能否入醫(yī)保?

對于藥企來說，創(chuàng)新藥的研發(fā)往往需要巨額投入。而“孤兒藥”市場需求很小，藥企要想通過銷售利潤覆蓋研發(fā)和上市成本，并獲得較好的回報，往往會利用專利保護將藥物單價定得很高。

以黏多糖藥物Aldurazyme為例，按照其上市價格，每個患者每年的藥物花費至少要200萬元，這讓患者望藥興嘆。張笑表示，即使有途徑從國外買到藥，也根本買不起，“價格太貴了，所以我只能定期做一下檢查，身體哪個器官出現(xiàn)問題了，做一下局部治療�！�

如果藥物不能進入醫(yī)保目錄，國內(nèi)患者就很難用得上藥物。目前在國內(nèi)推廣‘孤兒藥’的成本不小，包括臨床試驗和注冊審批的投入、醫(yī)保談判、病人贈藥等，同時Aldurazyme價格高昂，幾乎不可能僅靠病人自費用藥，必須在醫(yī)保支付下才可能獲得市場，國內(nèi)目前尚不具備這樣的條件。

在我國，由于罕見病有效藥一般不屬于基本藥物，是否納入醫(yī)保的決定權(quán)一般在各地有關(guān)部門。但是對于地方來說，決定藥物是否納入醫(yī)保必須在藥物注冊后再進行相關(guān)測算，因此，按照既有規(guī)定，各地有關(guān)部門的做法無可厚非。

但是，也有不少擔(dān)憂的聲音出現(xiàn)。由于中國罕見疾病種類和人群眾多，進口“孤兒藥”價格高昂，如果大規(guī)模納入醫(yī)保，很可能會逐漸影響到其他常見病、多發(fā)病患者的醫(yī)療支付。

同時，有**認(rèn)為，如果高價“孤兒藥”能夠更進一步地納入各地醫(yī)保目錄，減輕患者負(fù)擔(dān)，有助于“孤兒藥”獲取更大的市場，對國內(nèi)藥企的研發(fā)也是一種巨大的激勵。

上市期待“**通道”

按照規(guī)定，在創(chuàng)新藥的專利保護期到期后，藥廠可生產(chǎn)仿制藥品，但需進行一致性評價等流程，合格后方可上市。仿制藥的價格通常比創(chuàng)新藥低很多，成為很多患者的替代選擇。但是，對于很多罕見病患者來說，使用仿制型“孤兒藥”也面臨重重困難。這是因為藥物的上市成本與其他常規(guī)藥物沒有太大差別，且仿制藥的低藥價也導(dǎo)致藥品利潤較低，難以覆蓋上市成本，抑制了企業(yè)推動藥物上市的意愿。

疾病診治基礎(chǔ)工作開始上路

推動“孤兒藥”審批效率提高，給予“孤兒藥”審批**渠道至關(guān)重要。因此，如何認(rèn)定罕見病和“孤兒藥”，也是影響政策的重要因素。當(dāng)前，我國對于罕見病尚未有明確的**定義，世界各國則根據(jù)自身不同情況，有著不同的定義。史錄文表示：“定義的不同，涉及實施的相關(guān)政策和措施的對象不同，因此如何定義罕見病，不但涉及發(fā)病率，也是一個經(jīng)濟性問題。”

有**認(rèn)為，加快“孤兒藥”審評審批，需有非常詳細的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)支撐，以確保藥品的安全性和有效性，這恰恰也是我國“孤兒藥”研發(fā)的短板，當(dāng)前，我國流行病學(xué)數(shù)據(jù)失真嚴(yán)重、研究薄弱。因此有**不斷倡導(dǎo)并推廣罕見病患者登記制度，以幫助建立罕見病數(shù)據(jù)庫。建立數(shù)據(jù)庫可以補充流行病學(xué)數(shù)據(jù)的匱乏，完善‘孤兒藥’的科學(xué)基礎(chǔ)和核心知識，也可以為藥物研發(fā)提供量化的數(shù)據(jù)支撐，使得藥企在藥物設(shè)計方面更加合理化。

受此啟發(fā)，國內(nèi)眾多的罕見病組織也開始收集各種罕見病相關(guān)數(shù)據(jù)，包括罕見病患者的分布和診治信息，“孤兒藥”研發(fā)、生產(chǎn)和銷售信息，以及“孤兒藥”的劑量、臨床使用信息等，以期將來促進“孤兒藥”臨床試驗的有效開展。而山東省罕見疾病防治協(xié)會等省級罕見病機構(gòu)也正在組織進行全國范圍內(nèi)的罕見疾病摸底調(diào)查等基礎(chǔ)研究，并得到了國家科技支撐計劃的資金支持。



責(zé)任編輯：趙帥超 www.atm-sprinta.com 2017-1-19 16:01:49

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