CDE發(fā)布6項(xiàng)征求意見稿 鼓勵新藥研發(fā)

添加日期：2017年4月28日 閱讀：1632

4月13日，CDE(國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心)發(fā)布《中藥新藥用于腸易激綜合征的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《中藥新藥用于功能性消化不良的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《中藥新藥用于咳嗽變異性哮喘的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《中藥新藥用于類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《中藥新藥用于慢性心力衰竭的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《中藥新藥用于癡呆的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等6項(xiàng)指導(dǎo)原則的征求意見稿。

從適應(yīng)癥來看，本批指導(dǎo)原則選擇的適應(yīng)癥恰好是中醫(yī)藥可發(fā)揮特長的方向。

利好——不再局限于“疾病治療”

與2011年12月發(fā)布的《中藥、**藥物治療冠心病心絞痛臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》和《中藥、**藥物治療女性更年期綜合征臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，以及2014年10月發(fā)布的《中藥新藥治療惡性腫瘤臨床研究指導(dǎo)原則(征求意見稿)》相比，這些既往的中藥臨床研究指導(dǎo)原則在名稱上均為“中藥(新藥)治療XXX病的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則”。為了避免療效評價標(biāo)準(zhǔn)西醫(yī)化，本次指導(dǎo)原則名稱則統(tǒng)一調(diào)整為“中藥新藥用于XXX病的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則”。這意味著中藥新藥的臨床研究不再局限在“疾病治療”的臨床定位上，而是更多元化的臨床價值體現(xiàn)，如生活質(zhì)量改善或預(yù)防疾病等。

此指導(dǎo)原則雖然針對新藥，但同樣也給目前面臨中藥再評價的產(chǎn)品指明方向：若將中藥作為疾病治療用藥，那么中藥、生物制品和化藥都應(yīng)該是一個評價標(biāo)準(zhǔn)，這對成分不單一、質(zhì)量難控制的中藥而言可能會是劣勢;但是，對于療效明確、成分單一確切且質(zhì)量可控的中藥而言，前途無量。CDE提及，中醫(yī)藥想要創(chuàng)新，暫可先從能夠突出中醫(yī)臨床優(yōu)勢或特色的治療領(lǐng)域出發(fā)，揚(yáng)長避短，以臨床價值為導(dǎo)向開發(fā)新藥。

利空——臨床定位偏于輔助從屬

目前已公布的指導(dǎo)原則所確定的臨床定位是立足于西醫(yī)的治療目的，加上中醫(yī)對該疾病的證候診斷而確定的。如表1所示，相較于以前的指導(dǎo)原則更關(guān)注于“疾病治療”，此批新增的指導(dǎo)原則增設(shè)三方面內(nèi)容——疾病的預(yù)防、病情控制與改善、癥狀改善。

而疾病的預(yù)防、病情控制與改善、癥狀改善此三方面在臨床用藥地位而言，都難以算得上“治療用藥”，而更偏向于“輔助用藥”的從屬地位。目前醫(yī)保報銷也罷，醫(yī)院臨床用藥監(jiān)控用藥也罷，“輔助用藥”都是被重點(diǎn)觀察的對象。若中藥往此三方面走，就會遇到臨床使用限制問題。然而，偏偏此三方面是CDE所增設(shè)的中藥研發(fā)內(nèi)容。對于企業(yè)而言，假如投入產(chǎn)出將得不到回報，則中藥新藥研發(fā)將會繼續(xù)陷入“冰點(diǎn)”。

中西醫(yī)終究是兩套不同的系統(tǒng)，從表2對比可見，中醫(yī)的診斷標(biāo)準(zhǔn)更偏向于“定性”而非“定量”。鑒于此，《中藥新藥用于咳嗽變異性哮喘的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)》提出了“中醫(yī)證候的療效評價，可以考慮采用中醫(yī)主癥+次癥的積分值計算。即證候療效判定標(biāo)準(zhǔn)積分值下降程度：臨床控制：≥95%，顯效：≥70%，有效≥30%，無效：不足30%”。由此可見，指導(dǎo)原則同時也在推動中醫(yī)臨床的指標(biāo)定量化事宜。

PK——利好還是利空?

CDE本次給中藥企業(yè)指明了兩條路線。

一條路線是“簡單模式”。企業(yè)可以往疾病的預(yù)防、病情控制與改善、癥狀改善三方面去研發(fā)以及再評價產(chǎn)品的療效，對應(yīng)得到的是“輔助用藥”的從屬地位，醫(yī)保報銷受限，市場規(guī)模有限。

另一條是“困難模式”，產(chǎn)品往“治療用藥”方向發(fā)展，中藥、化藥和生物制劑在同一起跑線上，不再偏頗中藥。中藥想要獲得“治療用藥”的地位，難免就會往**藥物化學(xué)方向發(fā)展，尋找成分較為單一、組分可靠穩(wěn)定、療效確切的中藥單體，再一步步成藥。“困難模式”耗時長、風(fēng)險極高，回報也會類似于國內(nèi)目前已上市的同適應(yīng)癥的化學(xué)藥1類新藥。

對于中小型企業(yè)而言，短期為了生存與可持續(xù)性發(fā)展，可以考慮布局第*條路線，特別是目前無藥可治且嚴(yán)重缺乏新藥的臨床疾病領(lǐng)域。而對于有研發(fā)并上市中藥單體藥品成功經(jīng)驗(yàn)的大型集團(tuán)企業(yè)(如康緣藥業(yè)等)，可以考慮沖擊“困難模式”。

2011年開始陸續(xù)發(fā)布指導(dǎo)原則以來，從企業(yè)的申報注冊應(yīng)對來看，指導(dǎo)原則的發(fā)布更像是樹立了一個研發(fā)門檻，企業(yè)只有跨過門檻才有望獲得回報。利好與利空取決于企業(yè)對于此門檻的態(tài)度是放棄還是努力攀爬。

責(zé)任編輯：田月華 www.atm-sprinta.com 2017-4-28 14:12:26

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