政策利好 患者組織資助 罕見病研發(fā)有希望

添加日期：2017年6月22日 閱讀：1593

美國食品藥品管理局(FDA)*近授予RASRx1902孤兒藥的稱號。這款治療杜氏肌營養(yǎng)不良的口服藥，由南加州大學(xué)的創(chuàng)始公司RAS Rx公司開發(fā)。

本月15日。RASAx公司宣布，F(xiàn)DA授予其化合物orphan drug授權(quán)，這意味著新藥將享有6個月的市場獨占權(quán)，并在定價上獨具優(yōu)勢。

此外，RASRx的孤兒藥資格也是一個里程碑。這將加大公司獲得額外投資的機會，并縮短此藥在FDA的審查時間。

RASRx1902是一種口服藥物，在動物模型中已被證明可以改善肌肉功能，加強肌肉力量，幫助肌肉再生。

同時，該藥物在早期動物試驗中能夠減少肌肉炎癥，萎縮以及壞死。

RASRx是南加州大學(xué)專攻新藥開發(fā)和商業(yè)化的公司。公司的創(chuàng)始人是具有廣泛藥物開發(fā)專長的南加州大學(xué)研究人員。他們都有晚期臨床試驗的經(jīng)歷。

利用系統(tǒng)生物學(xué)的方法來治療DMD，這在RASRx是一個創(chuàng)新。

南加州大學(xué)的創(chuàng)新中心和技術(shù)轉(zhuǎn)移辦公室合作，和RASRx的創(chuàng)始人一起，向FDA注冊了RASRx1902。

監(jiān)管機構(gòu)給力

光靠患者遠遠不夠，因為罕見病的新藥開發(fā)涉及方方面面，其中*直接的就是監(jiān)管部門。

在這周的國會聽證會上，美國食品藥品管理局(FDA)新任局長Scott Gottlieb表示，F(xiàn)DA計劃將重點針對那些沒有有效治療方法的罕見疾病。

在六個月內(nèi)，F(xiàn)DA將發(fā)布新的指南，“關(guān)于罕見疾病的靶向治療的臨床評估”，Gottlieb說。

“這項新政策將針對靶向藥物的問題，以及我們?nèi)绾魏喕�治療因遺傳變異導(dǎo)致的罕見疾病的藥物開發(fā)，即使臨床表現(xiàn)略有不同, 這些疾病具有相似的遺傳特征，”他表示道。

此外，指導(dǎo)意見將澄清FDA將根據(jù)分子作用機制而不是腫瘤發(fā)生的特定部位或器官批準癌癥藥物的看法。

這個指南還將幫助研發(fā)贊助方開發(fā)以實驗室檢測分組(grouped by lab testing)的罕見病藥物，這樣就可以通過單一的臨床試驗中就研究這些藥物。

Gottlieb說，F(xiàn)DA將盡快審理積壓的200個待批準的孤兒藥物申請。他說，該機構(gòu)將在90天內(nèi)回應(yīng)所有的資格申請。

患者組織資助

除了監(jiān)管機構(gòu)的政策傾斜，罕見病的新藥開發(fā)也離不開患者組織。

雖然還處于臨床前研究，這個治療DMD的口服藥已經(jīng)拿到多方資助。

其中就包括DMD的患者組織，CureDuchenne的資助。去年一月，這個組織給予RASRx一筆未透露細節(jié)的資助。

CureDuchenne目前利用1億美元的資金，資助大大小小12個項目，其中有三個項目發(fā)展*快，其中包括：Sarepta療法公司上市的新的DMD藥，Biomarin公司，和PTC療法公司的在研新藥。

此外，美國國防部和南加州大學(xué)的合作基金也提供了部分資助，這些資金加速了RASRx1902的臨床前開發(fā)。

RASRx表示，將與CureDuchenne合作，轉(zhuǎn)向研究RASRx1902的毒理學(xué)，推進該藥進入臨床試驗治療DMD患者。

RASRx的共同創(chuàng)始人凱思琳·羅杰斯表示，DMD領(lǐng)域是一個治療需求沒有得到滿足的領(lǐng)域。

RASRx的化合物是通過不依賴基因突變的方法來阻止，甚至可以逆轉(zhuǎn)DMD的疾病發(fā)展進程。羅杰斯希望能夠通過這種方法，給DMD患者，以及其他肌肉萎縮癥患者帶來福音。

責任編輯：田月華 www.atm-sprinta.com 2017-6-22 15:12:12

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