DMD新藥銷售近億 罕見病用藥也能賺得盆滿缽滿

添加日期：2017年7月26日 閱讀：2846

Exondys 51是第*個(gè)獲批治療杜氏肌營養(yǎng)不良的新藥，美國食品藥品管理局(FDA)于2016年9月決定準(zhǔn)許該藥上市。

之所以有51的是因?yàn)樗�能夠誘導(dǎo)肌營養(yǎng)不良蛋白mRNA中外顯子51跳躍。

鮮為人知的是，圍繞這個(gè)新藥，兩家公司打了一場曠日持久的的專利的官司。

兩年前，當(dāng)時(shí)的美國專利商標(biāo)局(USPTO)的專利審判和上訴委員會(huì)做出判決，取消了Exondys 51的方法專利，幾乎斷絕了其繼續(xù)研發(fā)的前景。

這是因?yàn)�，�?dāng)時(shí)Exondys 51(eteplirsen)的研發(fā)者Sarepta和另一家公司BioMarin明爭暗斗。BioMarin自己也有一款同一個(gè)種類的新藥，drisapersen，同樣針對肌營養(yǎng)不良蛋白的第51個(gè)外顯子跳躍。

一山難容二虎，到底誰將勝出?

當(dāng)時(shí)，專利委員會(huì)做出了對BioMarin有利的判決，所有目光都集中在后者身上。

但是，F(xiàn)DA并沒有對此表示同意，這個(gè)新藥審評機(jī)構(gòu)同年拒絕了BioMarin的drisapersen的申請，理由是已有證據(jù)不足和毒性。

當(dāng)然，F(xiàn)DA*初也拒絕了Sarepta的申請。但是*終還是迫于壓力，于2016年9月批準(zhǔn)了Sarepta的eteplirsen。

圍繞這場官司，BioMarin和Sarepta*近達(dá)成和解。BioMarin將eteplirsen的全球?qū)�屬的專利�?quán)授予了Sarepta，從而獲得了3500萬美元的一次性現(xiàn)金付款。此外，如果eteplirsen的全球銷售達(dá)到6.5億美元，BioMarin好的獲得1500萬美元的進(jìn)賬。

歐洲的歐盟醫(yī)藥局EMA正在審理這個(gè)新藥，如果獲批，那么BioMarin還將獲得1000萬美元付款。

雖然只治療13%的DMD肌營養(yǎng)不良的患者，但是自從上市以后，Sarepta的etelirsen在第*季度就銷售了1630萬美元，成功超過了1300萬到1500萬的預(yù)期的上限，可謂一炮打響，可喜可賀。

公司預(yù)計(jì)，全年的銷售額將達(dá)到9500萬美元。

根據(jù)與BioMarin簽訂的協(xié)議，Sarepta承諾，其開發(fā)的每一個(gè)靶向肌營養(yǎng)不良蛋白dystrophin基因外顯子的藥物(外顯子51除外)，BioMarin都有資

格獲得高達(dá)2000萬美元監(jiān)管里程碑款項(xiàng)。

Sarepta目前正在針對外顯子45和53的候選藥物casimersen(SRP-4045)和golodirsen(SRP-4053)進(jìn)行三期臨床試驗(yàn)。

BioMarin有權(quán)在這些新的外顯子跳躍藥物中獲取特許權(quán)使用費(fèi)。

當(dāng)然，有醫(yī)保覆蓋是此藥能取得如此驕人成績的保障，但是，這個(gè)專利之爭也從側(cè)面說明，罕見病的創(chuàng)新也能帶來缽滿盆滿，給專利使用者豐厚回報(bào)。

責(zé)任編輯：田月華 www.atm-sprinta.com 2017-7-26 15:06:13

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