基因治療疾病時(shí)代真的快要來(lái)了？

添加日期：2017年10月14日 閱讀：2431

基因療法有可能成為*昂貴的治療手段之一。Spark表示將在這種療法獲得*終批準(zhǔn)后再公布定價(jià)。分析師和投資者則均認(rèn)為，這種療法的價(jià)格將超過(guò)100萬(wàn)美元。盡管定價(jià)昂貴，但是由于這種疾病極為罕見(jiàn)，分析師認(rèn)為這種療法的批準(zhǔn)不回為公司營(yíng)收帶來(lái)巨大增長(zhǎng)。

基因治療的時(shí)代真的快要來(lái)了嗎?

日前，美國(guó)FDA咨詢(xún)委員會(huì)的16名**一致投票通過(guò)了建議批準(zhǔn)Spark公司基因療法的決定，這種先鋒療法在獲得美國(guó)監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)的道路上邁出了重要一步。



該基因療法方法由美國(guó)Spark Therapeutics研發(fā)，可以幫助那些兒童時(shí)代就患病的人恢復(fù)視力。

如果美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)接受了咨詢(xún)委員會(huì)的建議，那么這將成為該部門(mén)批準(zhǔn)的**基因療法。這意味著今后可以通過(guò)插入缺失或突變的基因來(lái)治療疾病，開(kāi)辟了疾病治療的新道路。

Spark公司的主席Katherine High在周四表示，咨詢(xún)委員會(huì)的支持將會(huì)讓基因療法距離患者更進(jìn)一步。

Spark公司將這種療法取名為L(zhǎng)uxturna，為患有萊伯氏先天性黑蒙癥患者提供治療可能。萊伯氏先天性黑蒙是一種嚴(yán)重的遺傳性視網(wǎng)膜病變，嬰幼兒時(shí)期發(fā)病，有極高的可能性完全失明。Spark公司估計(jì)，美國(guó)、歐洲和一些其他市場(chǎng)，共有約6000名患者。

基因療法有可能成為*昂貴的治療手段之一。Spark表示將在這種療法獲得*終批準(zhǔn)后再公布定價(jià)。分析師和投資者則均認(rèn)為，這種療法的價(jià)格將超過(guò)100萬(wàn)美元。

盡管定價(jià)昂貴，但是由于這種疾病極為罕見(jiàn)，分析師認(rèn)為這種療法的批準(zhǔn)不回為公司營(yíng)收帶來(lái)巨大增長(zhǎng)。RBC Capital Markets預(yù)測(cè)，2018年該療法的銷(xiāo)售額將在1.2億美元左右。

基因療法的優(yōu)勢(shì)是可以通過(guò)一次性治療代替常規(guī)的藥物，不過(guò)保險(xiǎn)公司對(duì)于該療法的效果也持觀望態(tài)度。理由是，盡管理論上這種療法的治療效果是長(zhǎng)期的，但是目前還沒(méi)有一個(gè)制藥公司已經(jīng)證明，在人體上著這種治療效果不會(huì)隨著時(shí)間而減弱。

除了此次獲得咨詢(xún)委員會(huì)肯定的治療眼部疾病的基因療法外，Spark公司*為具有市場(chǎng)前途的研究是血友病基因治療領(lǐng)域。Spark和著名醫(yī)藥公司輝瑞合作研發(fā)這種療法，目前仍處在早期研究階段，且面臨著加州生物科技公司BioMarin的激烈競(jìng)爭(zhēng)。

Spark公司在納斯達(dá)克上市，在咨詢(xún)委員會(huì)會(huì)議期間，公司股票暫停交易。今年以來(lái)，得益于基因治療方面的一系列進(jìn)展，Spark的股價(jià)已經(jīng)上漲了72%，市值達(dá)到30億美元。

責(zé)任編輯：田月華 atm-sprinta.com 2017-10-14 9:39:08

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