基因治療疾病時代真的快要來了？

添加日期：2017年10月14日 閱讀：2348

基因療法有可能成為*昂貴的治療手段之一。Spark表示將在這種療法獲得*終批準后再公布定價。分析師和投資者則均認為，這種療法的價格將超過100萬美元。盡管定價昂貴，但是由于這種疾病極為罕見，分析師認為這種療法的批準不回為公司營收帶來巨大增長。

基因治療的時代真的快要來了嗎?

日前，美國FDA咨詢委員會的16名**一致投票通過了建議批準Spark公司基因療法的決定，這種先鋒療法在獲得美國監(jiān)管部門批準的道路上邁出了重要一步。



該基因療法方法由美國Spark Therapeutics研發(fā)，可以幫助那些兒童時代就患病的人恢復視力。

如果美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)接受了咨詢委員會的建議，那么這將成為該部門批準的**基因療法。這意味著今后可以通過插入缺失或突變的基因來治療疾病，開辟了疾病治療的新道路。

Spark公司的主席Katherine High在周四表示，咨詢委員會的支持將會讓基因療法距離患者更進一步。

Spark公司將這種療法取名為Luxturna，為患有萊伯氏先天性黑蒙癥患者提供治療可能。萊伯氏先天性黑蒙是一種嚴重的遺傳性視網(wǎng)膜病變，嬰幼兒時期發(fā)病，有極高的可能性完全失明。Spark公司估計，美國、歐洲和一些其他市場，共有約6000名患者。

基因療法有可能成為*昂貴的治療手段之一。Spark表示將在這種療法獲得*終批準后再公布定價。分析師和投資者則均認為，這種療法的價格將超過100萬美元。

盡管定價昂貴，但是由于這種疾病極為罕見，分析師認為這種療法的批準不回為公司營收帶來巨大增長。RBC Capital Markets預測，2018年該療法的銷售額將在1.2億美元左右。

基因療法的優(yōu)勢是可以通過一次性治療代替常規(guī)的藥物，不過保險公司對于該療法的效果也持觀望態(tài)度。理由是，盡管理論上這種療法的治療效果是長期的，但是目前還沒有一個制藥公司已經(jīng)證明，在人體上著這種治療效果不會隨著時間而減弱。

除了此次獲得咨詢委員會肯定的治療眼部疾病的基因療法外，Spark公司*為具有市場前途的研究是血友病基因治療領域。Spark和著名醫(yī)藥公司輝瑞合作研發(fā)這種療法，目前仍處在早期研究階段，且面臨著加州生物科技公司BioMarin的激烈競爭。

Spark公司在納斯達克上市，在咨詢委員會會議期間，公司股票暫停交易。今年以來，得益于基因治療方面的一系列進展，Spark的股價已經(jīng)上漲了72%，市值達到30億美元。

責任編輯：田月華 www.atm-sprinta.com 2017-10-14 9:39:08

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