兒童用藥優(yōu)先審評制度推進(jìn) 告別“缺藥”時代

添加日期：2017年11月29日 閱讀：1290

近年來，針對兒童藥品短缺、研發(fā)動力不足問題，我國兒童用藥優(yōu)先審評制度不斷完善，兒童用藥保障力度加大，兒科用藥水平不斷提高。

“過去兒童用藥臨床批件通常要2年左右才能拿到，而現(xiàn)在只需要4—6個月。2016年至今我們已拿到3個兒童藥臨床批件，企業(yè)切實(shí)感受到兒童用藥審評審批的提速。”四川百利藥業(yè)有限責(zé)任公司研發(fā)中心副總經(jīng)理丁洋說。

國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)*新統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，截至目前，在優(yōu)先審評審批藥品名單中，已有353個注冊申請(按受理號計(jì))被納入優(yōu)先審評程序，其中有40個是兒童用藥，兒童用藥占優(yōu)先審評審批藥品比例為11.33%。已納入優(yōu)先審評的兒童用藥共涉及12個適應(yīng)癥，其中治療兒童糖尿病的內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物居多，其他還涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。一些具有臨床價值、患者急需的兒童用藥已完成上市前的技術(shù)審評，如用于治療罕見病C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊、治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎的托珠單抗注射液、治療龐貝病的注射用阿糖苷酶。

兒童用藥研發(fā)為啥難?

近些年，兒童用藥受到社會關(guān)注。從藥品生產(chǎn)企業(yè)的商業(yè)價值角度來看，成人新藥上市后患者數(shù)量大，商業(yè)回報快;而兒童用藥患者數(shù)量小，商業(yè)回報較低，經(jīng)常出現(xiàn)投入與產(chǎn)出倒掛。因此，兒童用藥研發(fā)的動力不足。

“兒童用藥的研發(fā)是一個世界性難題。多數(shù)情況下，讓孩子去參加臨床試驗(yàn)比讓家長自己去參加臨床試驗(yàn)更難�！彼帉徶行幕�藥臨床一部部長楊志敏說，“受試者招募難、涉及的倫理問題多、安全性擔(dān)憂多和兒科研究的評價方法要求高等問題都有待解決�！�

此外，我國兒童用藥研發(fā)還面臨著特殊難題。國內(nèi)沒有研發(fā)機(jī)構(gòu)專門研發(fā)兒童用藥，甚至絕大多數(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)沒有兒童藥品研發(fā)人員，導(dǎo)致研發(fā)能力偏低。與歐美國家相比，我國兒科臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新能力不足，即使歐美已上市的兒童用藥，我國的仿制能力也有待提高。

藥審中心相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，面對全面二孩政策放開的新形勢，解決兒童用藥迫在眉睫。自國務(wù)院啟動藥品審評審批制度改革以來，藥審中心堅(jiān)持以臨床需求為導(dǎo)向，積極完善兒童用藥優(yōu)先審評制度，回應(yīng)社會關(guān)切。

審評如何提速又提質(zhì)?

“深圳兒童醫(yī)院接診過一位8個月大患兒，全身紅疹，關(guān)節(jié)發(fā)炎。被確診為 全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎 ，幸運(yùn)的是托珠單抗注射液已通過優(yōu)先審評獲批上市，這個患兒及時得救。該藥在2016年鼓勵兒童用藥優(yōu)先審評政策落地后，正式進(jìn)入**通道，僅用8個月就獲批上市。”上海羅氏制藥注冊總監(jiān)楊泓介紹。

藥審中心自2015年起實(shí)施了一系列兒童用藥優(yōu)先審評的新政�！白鳛樗幤穼徳u審批改革的重要組成部分，藥審中心對兒童用藥尤為重視，著力破解兒童用藥的難題�！睏钪久粽f。

建立健全科學(xué)的技術(shù)審評體系。藥審中心相繼出臺《兒科人群藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等4個技術(shù)指南，逐步建立和健全科學(xué)的兒童用藥技術(shù)審評體系。“過去沒有指導(dǎo)原則，企業(yè)沒有方向感，現(xiàn)在明確了 游戲規(guī)則 ，企業(yè)申報更有時間預(yù)見性、質(zhì)量預(yù)見性，效率和信心都大大提高�！睏钪久粽f。

兒童用藥審評單獨(dú)排隊(duì)�！斑^去，兒童用藥是和成人用藥一起審評的，存在積壓的情況。現(xiàn)在兒童藥分離出來，優(yōu)先審評�！睏钪久粽f，“堅(jiān)持對 雪中送炭 的兒童用藥品種開綠燈審評的同時，與研發(fā)科學(xué)家團(tuán)隊(duì) 合作 ，推動企業(yè)研發(fā)進(jìn)程，讓臨床急需、市場短缺的兒童藥早日上市，服務(wù)兒童患者�！�

在兒童用藥優(yōu)先審評的政策激勵下，過去不愿意在中國做兒童臨床試驗(yàn)的藥企巨頭在中國申請臨床試驗(yàn)的熱情變得高漲，批準(zhǔn)兒童臨床試驗(yàn)的數(shù)量大幅上漲。

審評速度提上來了，審評質(zhì)量有保障嗎?丁洋認(rèn)為，提速主要得益于制度的優(yōu)化，藥審中心審評**參與到兒童用藥優(yōu)先審評的全過程，為企業(yè)節(jié)約了大量的時間和投入，不僅不會犧牲審評質(zhì)量，還幫助企業(yè)提升了臨床研究水平，帶動了兒童用藥研發(fā)良性發(fā)展，我國患兒正在逐步告別“缺藥”時代。

兒童用藥將有啥變化?

“兒子拉肚子，醫(yī)生說吃點(diǎn)補(bǔ)液鹽就可以了，但北京藥店里多是成人的補(bǔ)液鹽，沒有兒童專用的補(bǔ)液鹽，要自己用水沖，比例、用量都很難掌握�！北本┦谐�陽區(qū)一位年輕媽媽周君說，“后來從境外代購了兒童補(bǔ)液鹽，無需沖調(diào)，蓋子就是一個量杯，還有草莓、西瓜等口味，小朋友更容易接受�！�

兒童用藥需“好吃”。改進(jìn)劑型是我國兒童用藥審評的重要內(nèi)容之一。我國兒童用藥缺乏形式多樣的，專為不同年齡階段兒童設(shè)計(jì)的適宜劑型，有些化合物因具有特殊理化特性，在研制為兒童適用的劑型時，尤其對于嬰幼兒，在輔料方面有特殊安全性要求，導(dǎo)致技術(shù)上難以達(dá)到�！皣�外一些兒童用藥，不僅有適合兒童的劑型、口味，還會設(shè)計(jì)卡通滴管，幫助家長精準(zhǔn)定量，讓兒童用藥不僅安全還有趣，值得我們借鑒。”楊志敏說。

兒童用藥需定量�！靶�兒酌減”是藥品使用說明書上常見的用藥指導(dǎo)�！捌鋵�(shí)嬰兒、幼兒、青少年，藥品的使用量是完全不同的。要指導(dǎo)家庭規(guī)范使用兒童用藥，說明書上就要有更詳細(xì)的兒童用藥信息�！睏钪久粽f，“未來，如果一種藥品國外說明書有對兒童的使用說明，我們經(jīng)過科學(xué)評估后，也會完善中文說明書體系�！�

兒童用藥需創(chuàng)新。藥審中心積極搭建平臺，實(shí)施“提前介入，服務(wù)創(chuàng)新”的模式，與申報藥企召開交流會，共同探討申報品種的安全性指標(biāo)和方案。楊志敏呼吁進(jìn)一步加強(qiáng)國際交流合作，加快引進(jìn)國際上兒童新藥和新的臨床研究方法，逐步實(shí)現(xiàn)兒童用藥審評、上市與國際同步，使我國患兒能夠同步受益于世界*新研究成果，真正為下一代提供健康保障。

責(zé)任編輯：田月華 atm-sprinta.com 2017-11-29 14:26:33

文章來源：澎湃新聞