FDA批準(zhǔn)全球**CAR-T療法上市

添加日期：2017年10月19日 閱讀：1472

Yescarta(KTE-C19，axicabtagene ciloleucel)是Kite Pharma公司開發(fā)的一種靶向CD19的CAR-T療法。FDA正式批準(zhǔn)其用于治療在接受至少2種其它治療方案后無響應(yīng)或反復(fù)的特定類型的大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。值得一提的是，Yescarta是**獲批用于治療特定類型非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma，NHL)的基因療法。

彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(Diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL)是成人中*常見的NHL。美國每年約有72000例NHL新病例被確診，其中，DLBCL占了約三分之一。此次，Yescarta被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括DLBCL、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤、高級B細(xì)胞淋巴瘤(high grade B-cell lymphoma)以及由濾泡性淋巴瘤引起的DLBCL。



Yescarta的安全性和有效性在一個包含100多名反復(fù)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者的多中心臨床試驗中得到了驗證。Yescarta治療后的完全緩解率為51%。此前，F(xiàn)DA曾授予Yescarta優(yōu)先審評資格、突破性療法認(rèn)定以及孤兒藥認(rèn)定。

在毒性方面，Yescarta治療可能會導(dǎo)致嚴(yán)重的副作用，其中包括了針對細(xì)胞因子釋放綜合癥和神經(jīng)系統(tǒng)毒性的“黑框警告”。這兩種副作用都可能是致命的。其它的副作用包括嚴(yán)重感染、低血細(xì)胞計數(shù)和免疫系統(tǒng)變?nèi)酢?

為了進一步評估長期的安全性，F(xiàn)DA要求制造商進行了一項有關(guān)患者接受Yescarta治療的上市后觀察性研究。

作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統(tǒng)藥物有著很大的區(qū)別。簡單來說，這類療法是從患者體內(nèi)分離出T細(xì)胞，在體外對T細(xì)胞進行改造，為其裝上能夠特異性識別癌細(xì)胞的“導(dǎo)航”——嵌合抗原受體(CAR)后，再將這類“改裝后的CAR-T細(xì)胞”進行擴增，回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，發(fā)揮特異的抗癌作用。

2017年無疑已成為CAR-T療法發(fā)展中至關(guān)重要的一年。盡管不如免疫檢查點抑制劑發(fā)展的那么“順風(fēng)順?biāo)�”，�?終，這類突破性的治療方案還是登上了“抗癌舞臺”。除了血液學(xué)腫瘤治療，業(yè)界對其治療實體瘤也有很大的期待。

有分析稱，CAR-T療法未來的市場空間預(yù)計在350億-1000億美元之間。目前，國際上走在前列的公司包括諾華、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外，包括輝瑞、施維雅、新基、吉利德等巨頭也在積極介入這一領(lǐng)域。其中，同樣是在8月底，吉利德宣布以119億美元現(xiàn)金收購Kite Pharma，此次Yescarta的獲批對吉利德來說必然也是利好消息。

FDA連續(xù)批準(zhǔn)兩款CAR-T療法上市勢必會給這一領(lǐng)域的公司帶來更大的信心。未來，CAR-T領(lǐng)域的競爭將會更加激烈。我們期待這種激烈的競爭能夠使CAR-T療法在安全性、適應(yīng)癥、價格以及產(chǎn)業(yè)化等方面有新的突破，使這類療法能夠造福更多的患者。

責(zé)任編輯：成浩    www.atm-sprinta.com    2017-10-19 11:34:51

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