打破臨床試驗限速瓶頸 加速藥研發(fā)上市

添加日期：2017年10月28日 閱讀：1532

創(chuàng)新藥臨床試驗管理的目標是以*大限度優(yōu)先滿足患者治療需求為導向，保證受試者在臨床試驗過程中的安全和權利，并確保申請人在臨床試驗過程中獲得可靠、完整的藥品安全性、有效性、治療可控性的數(shù)據(jù)，以供監(jiān)管機構審評或評價�！蛾P于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)以滿足公眾臨床需要為導向，突破性改革臨床試驗審評程序和機制，打破臨床試驗開展的限速瓶頸，擴大臨床試驗機構資源，加速藥物研發(fā)上市進程。此次改革關注臨床試驗簡化許可、提高倫理審查效率、努力實現(xiàn)國際同步、嚴處數(shù)據(jù)造假等問題，核心是加快臨床試驗進程。



簡化行政許可

長期以來，我國藥物臨床試驗存在諸多限速環(huán)節(jié)，包括：審批時間較長，審批與倫理審查、人類遺傳資源備案順序進行，臨床試驗機構資源短缺造成排隊**，境內(nèi)開展臨床試驗晚于境外等。對此，《意見》提出了明確的解決路徑：

第*，取消臨床試驗機構資格認證，改為備案管理�！兑庖姟贩艑捙R床試驗機構的準入標準，實行登記備案管理，引入第三方評估認證，有助于擴展臨床試驗機構資源。

未來藥物臨床試驗機構將多元化發(fā)展，開展臨床試驗不再是少數(shù)醫(yī)療機構的專屬權利。在鼓勵社會力量設立臨床試驗機構的引導下，臨床試驗機構、第三方機構將迎來發(fā)展機遇期。

第二，臨床試驗審批改為默示許可。《意見》設立默示許可制度，促使審評機構嚴格遵行程序規(guī)則，在法定期限內(nèi)認真履行職責，避免臨床試驗審評**，提高資源配置效率，更好地為申請人服務。

臨床試驗的本質(zhì)特征在于“試”，藥品不進行人體試驗，無法判斷其是否安全、有效，新藥在人體進行試驗本身具有風險，因此，必須建立臨床試驗動態(tài)風險控制機制。臨床試驗審批改為默示許可后，輔以暫停、中止、恢復、終止等動態(tài)調(diào)整措施，可使臨床試驗風險得以有效控制。

《意見》中對臨床試驗樣品提交和檢驗的改革措施體現(xiàn)了簡政放權原則，允許申請人自行或委托檢驗機構對臨床試驗樣品出具檢驗報告，樣品質(zhì)量、檢驗結果真實性由申請人承擔責任。此舉將簡化臨床試驗申請受理后的樣本核實和檢驗時間，提高效率。

臨床試驗機構資格備案和臨床試驗默示許可兩項許可事項的改變均突破了現(xiàn)行《藥品管理法》的規(guī)定。10月23日，國家總局辦公廳公開征求《〈中華人民共和國藥品管理法〉修正案(草案征求意見稿)》意見，其中，已將臨床試驗機構資格認證改為備案，并將臨床試驗改為默示許可。

提高倫理審查效率

從監(jiān)管角度來看，保證受試者在臨床試驗過程中的安全和權利是第*要務，《意見》改變以往重審批、輕倫理的問題，把倫理審查關口提前至臨床試驗申請之前，突出受試者安全和權利保護的第*要務。

同時，《意見》提出臨床試驗機構應成立倫理委員會，并鼓勵設立區(qū)域倫理委員會，引入多中心臨床試驗組長單位倫理審查，整合資源建立統(tǒng)一倫理審查平臺，逐步推進倫理審查互認，以提高倫理審查效率，避免多中心試驗重復性倫理審查問題。

接受境外數(shù)據(jù)

《意見》提出，在境外多中心取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合中國藥品醫(yī)療器械注冊相關要求的，可用于在中國申報注冊申請。該項措施可使在我國開展新藥臨床試驗的時間提前，推動我國臨床試驗融入全球臨床試驗監(jiān)管的大環(huán)境中，努力實現(xiàn)境內(nèi)外臨床試驗同步。此外，此舉將更加有利于境內(nèi)外臨床試驗管理標準趨于一致，未來，境外數(shù)據(jù)可接受性要求必將明確。

嚴懲數(shù)據(jù)造假行為

《意見》要求嚴厲查處臨床試驗數(shù)據(jù)造假行為，明確臨床試驗委托協(xié)議簽署人和臨床試驗研究者是臨床試驗數(shù)據(jù)的第*責任人，體現(xiàn)“責任到人”的原則�！兑庖姟犯淖円酝鶅H針對臨床試驗機構的管理模式，建立起基于風險和審評需要的檢查模式，檢查結果與臨床試驗審評結果相關聯(lián)，未通過檢查的，相關數(shù)據(jù)不予接受，可能造成的損失自然由申請人承擔。

可以預見，未來將形成申請人誠信自律機制。違法成本在違規(guī)行為被發(fā)現(xiàn)后才能體現(xiàn)出來，如果數(shù)據(jù)不被接受，前期研發(fā)投入將全部損失，因此，申請人風險意識增強，在選擇臨床試驗機構、合同研究組織、研究者時將更加慎重。

臨床試驗是藥品上市的關鍵步驟，可能成功，也可能失敗，而容錯機制是鼓勵創(chuàng)新的必備條件，政策需要找到提高臨床試驗效率與保護受試者安全和權益的平衡點，在簡化行政許可的同時，加強臨床試驗動態(tài)風險控制，通過建立機構資質(zhì)備案、倫理委員會登記備案、關鍵責任人登記和資格退出機制、嚴懲數(shù)據(jù)造假行為等措施，加強全鏈條監(jiān)管，多角度提高臨床試驗違法成本，提高臨床試驗管理水平，使患者和公眾獲益。

責任編輯：成浩    atm-sprinta.com    2017-10-28 9:01:44

文章來源：