添加日期:2017年12月11日 閱讀:1652
和所有的新藥研究一樣,兒科罕見病臨床試驗需要對比控制組和治療組的患者,從而發(fā)現(xiàn)新藥的療效。而控制組的患者接受的是沒有藥物活性的安慰劑。FDA以治療戈謝病的研究為例,來證明這個多部門,多方參與的臨床試驗可以幫助兒童罕見病的新藥研發(fā)。
根據(jù)這個長達(dá)14頁的指導(dǎo)性草案,兒科罕見病新藥研究可能面臨減免一些臨床研究的需要。
這個草案的中心,是如何減少需要服用安慰劑的患者的數(shù)量。
和所有的新藥研究一樣,兒科罕見病臨床試驗需要對比控制組和治療組的患者,從而發(fā)現(xiàn)新藥的療效。而控制組的患者接受的是沒有藥物活性的安慰劑。
指南草案“可以消除對某些臨床研究的需求。并且當(dāng)需要兒童臨床研究時,可以減少接受安慰劑的兒童數(shù)量,接受可能有用的藥物”。 FDA藥物評估和研究中心(CDER)的主任Janet Woodcock表示說。
Woodcock主任大名鼎鼎,曾經(jīng)因力挽狂瀾,不顧**委員會的反對,主張批準(zhǔn)了第*個杜氏肌營養(yǎng)不良的治療藥,Sarapta公司的Eteplirsen而出名。
為了達(dá)到這個目的,需要多公司參與,F(xiàn)DA表示。而目前的現(xiàn)狀是,公司各自管理自己的新藥研發(fā),部門之間缺乏協(xié)調(diào),因此,監(jiān)管機(jī)構(gòu)的指導(dǎo)就顯得非常重要。
與單獨(dú)的對照試驗相比,這種多公司,多臂的臨床試驗可以減少入組兒童的總?cè)藬?shù),因為可以使用一個對照組就可以評估多個藥物的作用, FDA指出。
FDA以治療戈謝病的研究為例,來證明這個多部門,多方參與的臨床試驗可以幫助兒童罕見病的新藥研發(fā)。
目前,戈謝病的臨床研究極少有兩歲以下的兒童參與。此外,目前也沒有研究戈謝病對身體發(fā)育,心肺功能以及骨骼的影響。
全球參與
此外,“鑒于罕見疾病藥物開發(fā)往往需要全球參與, FDA和其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間存在潛在需求的差異,建議臨床試驗的申辦者在啟動試驗之前咨詢適當(dāng)?shù)墓芾頇C(jī)構(gòu)!盕DA表示。
盡管草案中的一般原則“應(yīng)該只被視為一個提案”,F(xiàn)DA說,“提案的基本原則可能會擴(kuò)展到罕見疾病藥物開發(fā)的其他領(lǐng)域。”
FDA還鼓勵開發(fā)者就所選擇的臨床評估結(jié)果(COA:clinical outcome assessment)與FDA進(jìn)行討論,并鼓勵相關(guān)利益相關(guān)者(包括患者)的參與。
該指南還涉及長期隨訪,成人研究的數(shù)據(jù)外推以展示療效,優(yōu)化研究設(shè)計和給藥原理,以及制定多部門,多公司藥物開發(fā)計劃的策略。
盡管對研發(fā)企業(yè)來說,可能會有挑戰(zhàn),但是,短期的痛可能帶來長期的開發(fā)多種藥物的可能性和益處,F(xiàn)DA指出。
“其中包括對主要入選標(biāo)準(zhǔn),相關(guān)年齡組,建議有效性終點和研究期限的描述,雖然這樣的計劃可能非常具有挑戰(zhàn)性,但戰(zhàn)略計劃的目標(biāo)不僅僅是促進(jìn)單個新藥的開發(fā),可以長期解決罕見疾病開發(fā)多種藥物產(chǎn)品的可行性,”草案說。
這個指南草案*初是FDA與歐洲藥品管理局(EMA)之間的戰(zhàn)略合作開發(fā)的。
文章來源:
1.凡本網(wǎng)注明“來源:1168醫(yī)藥招商網(wǎng)”的所有作品,均為廣州金孚互聯(lián)網(wǎng)科技有限公司-1168醫(yī)藥招商網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品,未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的,應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用,并注明“來源:1168醫(yī)藥招商網(wǎng)http://atm-sprinta.com”。違反上述聲明者,本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
2.本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其它來源(非1168醫(yī)藥招商網(wǎng))的作品,目的在于傳遞更多信息,并不代表本網(wǎng)贊同其觀點或和對其真實性負(fù)責(zé),不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。
3.其他媒體、網(wǎng)站或個人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時,必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源,并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。
4.如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題,請在作品發(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系,否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。聯(lián)系郵箱:1753418380@qq.com。
【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷!臼褂梅椒ā客庥。將本品適量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。
【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷。【使用方法】外用。將本品適量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。