2018年上市十大重磅新藥

添加日期：2017年12月20日 閱讀：2041

生物制藥公司的研究開發(fā)人員在審視他們的后期開發(fā)項目時，都會津津樂道、滔滔不絕地談論醫(yī)療領域尚未滿足的需求。然而，市場是嚴酷的，潛在的希望會激起投資者的興趣，有的創(chuàng)新他們也可能冷淡以對。著名的市場調查機構Evaluate公司日前公布了一份2018年上市的預期銷售峰值Top10藥品。



一些成熟的公司正在鼎力為2018年上市新的重磅藥品鼓足干勁。在艾滋病和糖尿病方面有了新的進展，10個預期的重磅藥品中有6個是新的癌癥治療藥物或罕見病治療藥物。

** Bictegravir/F/TAF

企業(yè)：吉利德

銷售峰值：50.5億美元

類別：艾滋病毒感染

這是吉利德*大的“明星”項目，將實驗性整合酶鏈轉移抑制劑Bictegravir(50mg)(BIC)與恩曲他濱/替諾福韋甲酰胺(FTC/TAF)固定劑量組合，用于艾滋病患者治療。吉利德公司已于今年6月12日向美國FDA提交了新藥批準申請，并計劃迅速在歐洲提交上市申請。該組合新藥可以簡化艾滋病治療，給患者帶來方便。

該產品一直被寄予厚望，2017年1月，EvaluatePharma預測其2022年銷售額可達25.02億美元�，F在，吉利德公司正等待2018年2月12日(PDUFA，即美國FDA新藥審批規(guī)定日期)的審批結果，并為該藥上市作準備。該藥將顯示出吉利德公司在艾滋病治療市場的地位，不少分析師給予高度評價，對其期望值明顯提高。

吉利德多年來一直是抗艾滋病毒藥物市場的主角，無意將市場拱手讓給葛蘭素史克剛剛(11月21日)獲準的兩種藥物組合Juluca(Dolutegravir-Rilpivirine)。葛蘭素史克的這個產品也是這個領域的標志性成就，雞尾酒療法依從性比以往更好;而吉利德的優(yōu)勢在于其更加了解艾滋病市場。屆時，吉利德科學和葛蘭素史克將在市場上直接競爭。

NO.2 Semaglutide

企業(yè)：諾和諾德

銷售峰值：27億美元

類別：糖尿病

12月5日，美國FDA為諾和諾德(Novo Nordisk)的semaglutide(司美魯肽)開了綠燈，這是一種每周一次的GLP-1(胰高血糖素樣肽-1)糖尿病藥物。它將以Ozempic為商品名銷售，肌肉注射給藥，其作用機理與禮來的Trulicity(Dulaglutide，杜拉魯肽)相同，且在一項直接比較研究中擊敗了Trulicity。與同樣每周一次的Trulicity相比，Semaglutide降低HbA1c(糖化血紅蛋白)和體重更加顯著。這將給禮來帶來相當大的壓力。

作為銷售預期高達20億美元的重磅藥品，諾和諾德還啟動了一項大型的肥胖癥試驗，意在觀察能否讓病人擺脫導致糖尿病的體重問題。這使得該藥對市場上所有的相關藥品造成明顯的威脅，其它藥品在這方面都沒有明顯作用。

NO.3 Epacadostat

企業(yè)：Incyte公司

銷售峰值：19.4億美元

類別：腫瘤

Epacadostat是Incyte公司研發(fā)的一種小分子吲哚胺2,3-雙加氧酶(Indoleamine 2,3-dioxygenase，IDO)抑制劑。臨床試驗結果顯示，IDO抑制劑與程序性死亡受體1(PD-1)單克隆抗體聯(lián)合用藥效果在某些方面優(yōu)于單獨使用PD-1單抗。

Incyte公司已經分別與PD-1單抗的兩大巨頭默沙東和百時美施貴寶達成合作協(xié)議，分別開展Epacadostat與它們的PD-1單抗藥物pembrolizumab(Keytruda)和nivolumab(Opdivo)的聯(lián)合用藥臨床試驗。在今年美國臨床腫瘤學會年會上報告的Epacadostat與Keytruda組合Ⅰ/Ⅱ期研究在晚期腎細胞癌(RCC)患者中產生高達47%的應答率。

NO.4 Rova-T(Rovalpituzumab Tesirine)

企業(yè)：艾伯維

銷售峰值：14.4億美元

類別：腫瘤

艾伯維為該藥花費了58億美元現金，并承諾另外支付高達40億美元的階段性費用收購了鮮為人知的生物技術“獨角獸”Stemcentryx。

付出的代價越大，期望值也越高。結合百時美施貴寶的人程序死亡受體-1(PD-1)抑制劑Opdivo(Nivolumab)和Yervoy(Ipilimumab)，艾伯維寄望其在小細胞肺癌(SCLC)治療方面成為贏家。該藥在SCLC中常見的表達DLL3的癌細胞上發(fā)揮細胞毒炸彈作用。

NO.5 Ozanimod(奧扎莫德)

企業(yè)：新基

銷售峰值：12.7億美元

類別：多發(fā)性硬化癥

在治療反復性多發(fā)性硬化癥的Ⅲ期臨床試驗中，Ozanimod顯著降低了年反復率，達到主要臨床終點。新基的高管在宣傳該實驗性藥物的銷售潛力時并不羞形于色。

他們*初的目標是40億~60億美元。不過，這個數字一直在下降。10月底，美國市場研究機構斯坦�！げ�恩斯坦(Sanford C.Bernstein)的分析師Geoffrey Porges仍然認為它的銷售額可達29億美元。所以，12.7億美元的銷售峰值顯然留有余地。

NO.6 Apalutamide

企業(yè)：強生

銷售峰值：12.4億美元

類別：腫瘤

Apalutamide(阿帕魯胺，ARN-509)多年來一直受到關注。強生以6.5億美元收購Aragon公司時獲得了這個項目。它是強生**列入這份榜單的品種。Apalutamide是一種研究性的新一代口服雄激素受體抑制劑，適用于治療非轉移性去勢抵抗前列腺癌(CRPC)。

10月11日，強生向FDA提交一份新藥申請，要求批準將它用于治療非轉移性趨勢抵抗CRPC的男性患者。一項名為SPARTAN的Ⅲ期研究得出的數據支持這項申請。該研究表明，與安慰劑相比，Apalutamide治療**無轉移生存期具有統(tǒng)計學顯著性。

Apalutamide是新一代口服雄激素受體抑制劑，能阻斷前列腺癌細胞中睪丸激素，并通過預防雄激素與受體結合起作用。目前，尚無經FDA批準的用于非轉移性CRPC患者的治療藥。

前列腺癌是美國男性中除皮膚癌外*常見的癌癥。據美國癌癥協(xié)會報道，2017年估計有超過16.1萬名男性被診斷患有前列腺癌�；加薪邮蹵DT的非轉移性前列腺癌患者*終會對ADT產生抗性，發(fā)展為CRPC。數據估計10%～20%診斷為前列腺癌的患者可能在大約5年內發(fā)展為CRPC。

NO.7 Elagolix

企業(yè)：艾伯維

銷售峰值：12.1億美元

類別：婦科(子宮內膜異位癥和子宮平滑肌瘤)

這是艾伯維進入Top10的第二個藥品，其2020年的年銷售額預計將達到9億美元。

這種口服促性腺激素釋放激素受體拮抗劑的兩項Ⅲ期臨床試驗(每項都有800名婦女參加)，追蹤了痛經的臨床應答——急性和潛在致殘的月經痛，以及非經期的盆腔疼痛。

Elagolix是一種高效、選擇性、口服有效的促性腺激素釋放激素受體(GnRHR)的短效非肽拮抗劑。由于其非肽性質和它的口服生物利用度，屬于一種新類型被稱為第二代GnRHR抑制劑中的**(候選藥物)。它的半衰期相對較短，促性腺激素釋放激素(GnRH)的作用不會被整天完全阻斷，抑制程度可以根據需要進行劑量調整。此外，如果停止使用Elagolix，其作用是可逆的。由于Elagolix抑制雌激素不完全，對骨礦物質密度的影響*小，與第*代GnRH抑制劑形成對比。此外，與第*代GnRH抑制劑相比，更年期副作用如潮熱的發(fā)生率和嚴重程度也降低。

艾伯維計劃將它打造成一個重磅藥品，盡管并非是Humira(Adalimumab，阿達木單抗/修美樂)那樣的“金礦”，但也是公司產品組合中的重要一員。

NO.8 AVXS-101

企業(yè)：Avexis公司

銷售峰值：11.4億美元

類別：罕見病(脊髓性肌萎縮癥)

AVXS-101是一種治療SMA1型脊髓性肌萎縮癥的基因療法，針對SMN基因缺陷和/或丟失，解決SMA單基因問題并防止肌肉的進一步退化。該藥可以靶向作用于運動神經元，并穿越血腦屏障快速奏效。試驗中未發(fā)現不良反應。

數周前，一項以這種基因治療手段用于15名脊髓性肌萎縮癥嬰兒的小型研究的樂觀數據揭曉。FDA表態(tài)迫切期待這種能夠拯救面臨致命疾病的患者的產品早日上市。該療法對百健(Biogen)同樣用于治療此癥的Spinraza(Nusinersen)新的特許經營權構成直接威脅。后者第*年治療花費為75萬美元，是全球十大*昂貴的療法之一。

NO.9 Lanadelumab

企業(yè)：夏爾(Shire)

銷售峰值：11.2億美元

類別：罕見病(遺傳性血管性水腫)

Shire為獲得這個新一代遺傳性血管性水腫(HAE)治療藥支付近60億美元收購了Dyax。今年5月18日，夏爾制藥公布了Lanadelumab治療晚期HAE的Ⅲ期臨床試驗的積極數據，這意味著一種治療花費可能高達六位數(數十萬美元)的全新罕見病治療藥即將獲準上市。夏爾制藥計劃在2017年底或2018年初向美國FDA提交Lanadelumab的生物藥許可申請(BLA)。

該藥已獲得FDA突破性療法認定，以及FDA和歐洲藥品局罕見病藥認定。如果臨床數據通過監(jiān)管機構審核，2018年就可能得到投資回報。夏爾將扮演全球性的罕見病藥主角。

**0 Epidiolex

企業(yè)：GW制藥

銷售峰值：9.6億美元

類別：罕見病(罕見癲癇)

9.6億美元的預期銷售峰值接近10億美元，因而Epidiolex(Cannabidiol，大麻二醇)有資格進入重磅藥品行列。

英國GW制藥公司是全球植物源性大麻素治療產品研究開發(fā)領域的**。今年3月，他們獲得了該藥的一系列樂觀數據——Dravet綜合征(一種罕見的嚴重癲癇癥)的關鍵數據。幾個月后，又獲得了其用于Lennox-Gastaut綜合征(一種嚴重的罕見難治性兒童期發(fā)作癲癇)的關鍵試驗結果。

Epidiolex治療LGS和Dravet綜合征被歐洲藥品局給予罕見病藥地位;美國FDA則給予Epidiolex治療LGS、Dravet綜合征、結節(jié)性硬化癥、嬰兒痙攣癥罕見病藥認定。

并非所有分析師都對Epidiolex銷售峰值預期如此保守，有些分析師的估計突破了20億美元。這家生物技術公司準備迎接轉型的一年。

責任編輯：芳芳    atm-sprinta.com    2017-12-20 16:39:17

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