2017罕見病藥物 “七個第*”引關(guān)注

    添加日期:2018年1月11日 閱讀:1716

    2017年在曬十八歲的朋友圈和新年愿望中結(jié)束了,回望這一年,健點子公眾號的小編們?yōu)榇蠹覍崟r報道了不少的新藥信息,尤其是罕見病或是孤兒藥的批準(zhǔn)。

    就讓我們一起回顧,在去年有哪些罕見病藥物得到美國食品藥品管理局(FDA)的批準(zhǔn)上市。

    自1983年開始,F(xiàn)DA就設(shè)置了孤兒藥物的稱號,這些藥物或是生物制品是針對在美國患病人數(shù)少于200,000名患者的疾病的預(yù)防,治療,或診斷。

    獲得孤兒藥資格的藥物,通常會得到50%臨床研究和測試費用的稅收抵免;用戶費用的免除;以及對于特定適應(yīng)癥的七年市場營銷獨占權(quán)。

    自創(chuàng)立以來的34年中,F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了600多個孤兒藥,值得欣喜。

    除了孤兒藥的稱號,罕見病藥物也有較高的機(jī)率獲得突破性藥物設(shè)計,以及優(yōu)先審查的資格。

    在2017年十月的NORD罕見疾病與孤兒產(chǎn)品突破峰會上,F(xiàn)DA自己就提前做了個盤點。他們表示,在2017年的前十個月,F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了50個孤兒藥物,創(chuàng)下了歷史新高。(但是小編搜索了一下,之后的兩個月FDA也沒有閑著,2017年全年批準(zhǔn)孤兒藥物高達(dá)65個!)

    在2017年獲批的罕見病藥物中,還出現(xiàn)了七個第*呢!

    TA們是:

    **獲得批準(zhǔn)的基因CAR-T治療癌癥,諾華Kymriah。

    用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病,含有針對CD19的嵌合抗原受體(CAR-T)的慢病毒載體轉(zhuǎn)導(dǎo)的自體T細(xì)胞;

    **批準(zhǔn)的治療轉(zhuǎn)移性merkel細(xì)胞癌的藥:Bavencio。這個avelumab單抗是由德國默克,輝瑞和禮來共同研制;

    **被批準(zhǔn)用于青少年的丙肝的直接抗病毒藥物:吉利德的lesipasvir 和索非布韋的組合用藥;

    **FDA批準(zhǔn)的Batten病(一種溶酶體貯積癥)治療新藥:cerliponase alfa;

    第*個針對側(cè)索肌萎縮(ALS)患者的新療法:依達(dá)拉奉 ;

    第*個批準(zhǔn)的治療慢性移植物抗宿主疾病(GVHD)的藥物:依魯替尼;

    第*個治療美洲錐蟲病的藥物:benznidazole

    當(dāng)然,除了這些引人注目的“第*”,在這一年,F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了很多其他的孤兒藥物。

    這些新藥包括:

    其中,依庫麗單抗(eculizumab)被批準(zhǔn)用于治療具有抗乙酰膽堿受體(AchR)抗體陽性的全身性重癥肌無力(gMG)的成年患者。

    依達(dá)拉奉(自由基清除藥)被批準(zhǔn)用于肌萎縮側(cè)索硬化。

    cerliponase alfa適用于遲發(fā)性嬰幼兒神經(jīng)元蠟樣脂褐素沉著病2型(CLN2),也稱為三肽基肽酶1(TPP1)缺乏癥。

    貧血/地中海貧血癥也有多個藥物得到了FDA的批準(zhǔn),包括地拉羅司,而L-谷氨酰胺被批準(zhǔn)治療鐮狀細(xì)胞貧血病。

    塞替派(Thiotepa),與大劑量白消安和環(huán)磷酰胺聯(lián)用,作為3型β-地中海貧血兒童異基因造血祖細(xì)胞移植的制備方案,用于降低移植排斥的風(fēng)險。

    一些神經(jīng)退行相關(guān)疾病的藥物也得到了FDA的關(guān)注和批準(zhǔn),比如鹽酸金剛烷胺,用于治療服用左旋多巴的帕金森病患者的運動障礙;丁苯那嗪被批準(zhǔn)治療亨廷頓舞蹈癥。

    由于患病人數(shù)有限,罕見疾病受到的關(guān)注和支持還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。FDA的孤兒藥項目給這個群體帶來了很多治療的機(jī)會,希望2018年我們能夠看到更多的孤兒藥得到療效的驗證和批準(zhǔn)。

    責(zé)任編輯:田月華 atm-sprinta.com 2018-1-11 13:57:51

    文章來源:健點子ihealth

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本文標(biāo)簽: 7罕見病藥物 “七個第一”
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