孤兒藥研發(fā)國(guó)內(nèi)冷國(guó)外熱 孤兒藥市場(chǎng)在哪兒

添加日期：2016年12月23日 閱讀：1583

孤兒藥市場(chǎng)到底多有大？有政策扶持孤兒藥生產(chǎn)嗎？12月21日，國(guó)務(wù)院總理李克強(qiáng)主持召開國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議，會(huì)議明確了“十三五”期間深化醫(yī)改重點(diǎn)任務(wù)。其中之一，就是扶持低價(jià)藥、“孤兒藥”、兒童用藥等生產(chǎn)。

這對(duì)罕見病群體來(lái)說是極大利好，希望相關(guān)細(xì)則可以盡快出臺(tái)，讓扶持孤兒藥生產(chǎn)能落到實(shí)處。

作為罕見病的一種，2014年的“冰桶挑戰(zhàn)”活動(dòng)讓“漸凍癥”人群獲得了空前的關(guān)注，但更多的罕見病患者群體在默默承受痛苦，并不為人所知。

“孤兒藥”，也就是罕見病用藥。世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病;在美國(guó)，罕見病是指受影響病人在20萬(wàn)人(限于美國(guó))之下的疾病。因?yàn)檠邪l(fā)成本高、市場(chǎng)小，所以企業(yè)研發(fā)態(tài)度不積極，“缺醫(yī)少藥”是罕見病群體面臨的*大問題。

孤兒藥研發(fā)國(guó)內(nèi)冷國(guó)外熱

孤兒藥研發(fā)才是切中罕見病要害的撒手锏，也是國(guó)內(nèi)很多藥商和機(jī)構(gòu)不愿意做的事。

說白了罕見病藥物研發(fā)在中國(guó)不掙錢，罕見病種類多，但是單個(gè)病種人數(shù)少，藥物一般都比較貴，多數(shù)沒有納入醫(yī)保，底層社會(huì)福利沒有鋪好，大多數(shù)病人缺乏購(gòu)買力，而研發(fā)新藥耗費(fèi)的時(shí)間和金錢非同一般，所以很多企業(yè)不愿意投入，一些風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)也不愿意在罕見病研發(fā)上投錢。

縱觀國(guó)內(nèi)精準(zhǔn)醫(yī)療的賽道，無(wú)創(chuàng)產(chǎn)前基因檢測(cè)的故事已經(jīng)幾乎被講完，接下來(lái)有幾十家公司涌入到腫瘤這一細(xì)分領(lǐng)域——在投資方和企業(yè)看來(lái)，腫瘤是剛需。

就連中國(guó)*大的基因測(cè)序公司深圳市華大基因股份有限公司(下稱“華大基因”)也暫時(shí)沒有把罕見病治療放到高優(yōu)先級(jí)。

華大基因CEO尹燁表示，靠罕見病盈利太難，這是一個(gè)太小的賽道了。已知的罕見病治療大多還是概念或處在臨床試驗(yàn)階段，孤兒藥也就很少的幾十種，想把罕見病檢測(cè)變現(xiàn)也是一個(gè)很難的過程。罕見病在中國(guó)一定得走公益為主的道路，任何國(guó)家罕見病都是政府+民間的慈善救助。

相比之下，國(guó)外的孤兒藥產(chǎn)業(yè)卻呈現(xiàn)出非常火熱的一面。

過去十年，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)230個(gè)孤兒藥。2015年批準(zhǔn)的尤其多，47%的新藥批準(zhǔn)用于治療罕見病。**數(shù)據(jù)顯示，全球孤兒藥市場(chǎng)年增長(zhǎng)率平均達(dá)到12%，一般藥物難以達(dá)到這個(gè)增速。2020年，全球孤兒藥市場(chǎng)將達(dá)1780億美元，將占據(jù)世界處方藥市場(chǎng)的20.2%。

責(zé)任編輯：田月華 atm-sprinta.com 2016-12-23 13:55:56

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