盤點(diǎn)2016年醫(yī)藥領(lǐng)域12大突破性進(jìn)展概覽

添加日期：2017年1月6日 閱讀：1832

2016年已經(jīng)過去，在2016年時間里，全球投入研發(fā)的資金達(dá)數(shù)百億美元，美國FDA通過了19種新藥的審核，與此同時，監(jiān)管機(jī)構(gòu)也為25種新型醫(yī)療設(shè)備亮了綠燈。為此，著名多媒體金融服務(wù)機(jī)構(gòu)MotleyFool對2016年醫(yī)療健康領(lǐng)域*矚目的12大突破性進(jìn)展進(jìn)行了盤點(diǎn)。

2016年結(jié)束了，讓我們來回顧一下這一年中醫(yī)療保健行業(yè)都取得了哪些成就。美國食品和藥物管理局(FDA)在2016年通過了19種新藥的審核，這些新藥的治療疾病范圍從銀屑病到丙型肝炎再到癌癥。與此同時，監(jiān)管機(jī)構(gòu)在2016年也為25種新型醫(yī)療設(shè)備亮了綠燈。全球每年投入研發(fā)的資金達(dá)數(shù)百億美元，因此在看到投入的資金帶來了這些可以改善我們的生命健康的藥物和設(shè)備時，也倍感欣慰。

當(dāng)然，也有一些非常吸睛的突破性醫(yī)療進(jìn)展，他們有的已經(jīng)獲批，有的正在進(jìn)行臨床試驗。為此，是著名多媒體金融服務(wù)機(jī)構(gòu)MotleyFool對2016年醫(yī)療健康領(lǐng)域*矚目的12大突破性進(jìn)展進(jìn)行了盤點(diǎn)。動脈網(wǎng)(微信：微信vcbeat)為你做了詳細(xì)的梳理。

全世界**人工胰腺

2016年*振奮人心的進(jìn)展之一就是是美國食品和藥物管理局(FDA)于9月批準(zhǔn)了美敦力公司的產(chǎn)品MiniMed 670G人工胰腺，它是世界上**針對1型糖尿病患者的人工胰腺 。該裝置被FDA批準(zhǔn)用于14歲及以上的患者，可每五分鐘測量一次患者的血糖。它使用具有突出針的傳感器，因此探測到皮膚下以測量胰島素水平，同時患者還需在腹部佩戴一個的胰島素泵，該胰島素泵可以根據(jù)患者的需要輸送適量的胰島素。

人工裝置可以在很大程度上的減輕糖尿病患者出現(xiàn)低血糖的情況，并且他們不再需要24小時連續(xù)不斷的檢查自己的血糖，因此也有效改善了1型糖尿病患者的生活質(zhì)量，為他們提供了便利。

SGLT-1 / SGLT-2**雙重抑制劑為1型糖尿病帶來福音

此外，在9月(9月份是1型糖尿病患者的幸運(yùn)月，Lexicon制藥公司(納斯達(dá)克股票代碼：LXRX)宣布其實(shí)驗性雙重抑制劑SGLT-1和SGLT-2在1型糖尿病的3期臨床試驗中達(dá)到了一級終點(diǎn)。該藥物 - sotagliflozin在其200mg每日一次的劑量和400mg每日一次的劑量下顯示平均A1C減少量分別為0.43%和0.49%。相比之下，安慰劑的AIC減少量只有0.08%。的**雙重抑制劑 Sotagliflozin-SGLT-1(在腸中起作用)和SGLT-2(在腎中起作用) 也具有與的SGLT-2相同的減肥以及降低血壓的積極性副作用。

泛基因型丙型肝炎藥物獲批

當(dāng)談到丙型肝炎病毒(HCV)時，Gilead Sciences (納斯達(dá)克股票代碼：GILD)就成了“創(chuàng)新”的代名詞。 6月，Gilead獲得了Epclusa的批準(zhǔn)，添加了第三種特殊的HCV藥物。然而，Epclusa并不是傳統(tǒng)意義上的的典型基因型特異性藥物，它是第*個獲批的泛基因型藥物，顧名思義泛基因型表明它能夠治療所有六種基因型的肝炎。對于那些沒有肝硬化或輕度肝硬化的患者來說，在完成治療后12周，就可以使95%至99%的病毒被清除，而對于那些已經(jīng)中度至重度肝硬化的患者來說，Epclusa與利巴韋林的聯(lián)合使用可以使患者在接受治療后的12周時病毒清除率達(dá)到94%。

Exondys 51讓選擇性杜氏肌營養(yǎng)不良患者看到了希望

選擇性杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的患者是一種極為罕見的疾病，該疾病一般是由于缺乏性肌營養(yǎng)不良蛋白產(chǎn)生導(dǎo)致骨骼肌衰退萎縮。在2016年，該病癥的治療也收獲了好消息。9月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Sarepta Therapeutic(納斯達(dá)克股票代碼：SRPT)的Exondys 51療法。該療法是專門設(shè)計用于治療外顯子51- skipping DMD的療法，約8名DMD患者中的就有約1名患者被影響。在由其2b期研究更新而來的的多個擴(kuò)展研究中，與FDA批準(zhǔn)用于治療DMD的第*種藥物placebo相比，Exondys 51在6分鐘步行測試中的結(jié)果有很大的改善 。

DEA批準(zhǔn)了大麻的醫(yī)用研究

一般提到大麻，大家首先想到的是癮君子，根本無法想象其醫(yī)用價值。無論相信與否，大麻確實(shí)被批準(zhǔn)了用于醫(yī)療研究。4月，美國藥品執(zhí)法機(jī)構(gòu)敲定了第*次臨床試驗，在改試驗其中患者吸食了大麻。 DEA駁回了在8月重新安排大麻的請求，但在4月，它對正在進(jìn)行試驗的多學(xué)科協(xié)會的迷幻劑研究亮起了綠燈，該研究旨在確定吸食大麻是否能為創(chuàng)傷后壓力緊張癥候群患者帶來積極的治療效果。以往的臨床研究都只允許用大麻的植物的提取物進(jìn)行測試。大麻似乎在以前的臨床試驗中已經(jīng)顯示出了對很多疾病的積極效果，因此DEA的松口可能意味著該研究會在目前的水平上有進(jìn)一步的發(fā)展。

Opdivo在轉(zhuǎn)移性黑色素瘤上顯示出了很高的長期存活率

盡管百時美施貴寶公司(納斯達(dá)克：BMY)的癌癥免疫治療Opdivo已經(jīng)被批準(zhǔn)用于治療晚期黑素瘤，但是它是一項在之前1期研究后的歷時五年的后續(xù)研究 。在美國癌癥研究協(xié)會年度會議上，Bristol-Myers Squibb宣布，在經(jīng)歷了1期臨床試驗的患者中有34%的患者在5年后仍然存活了下來。雖然表面看來這個數(shù)字并不算多但在引入癌癥免疫療法之前，晚期黑素瘤患者的平均存活期僅為11個月。

Keytruda在一線NSCLC的出現(xiàn)了**的反應(yīng)率

Opdivo有了長期的晚期黑色素瘤數(shù)據(jù)，但百時美施貴寶公司的關(guān)鍵扛癌藥物在一線晚期非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)研究中失敗。但是其競爭對手癌癥免疫治療Keytruda并沒有出現(xiàn)這種情況。Keytruda由默沙東公司開發(fā)，是美國FDA批準(zhǔn)的第*個PD-1免疫檢測點(diǎn)抑制劑。作為新一類腫瘤療法，Keytruda證實(shí)在包括肺癌、腎癌、黑色素瘤、頭頸癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、食管癌、腦膠質(zhì)瘤、結(jié)腸癌、霍奇金淋巴瘤等晚期癌癥治療方面有顯著療效，有望實(shí)質(zhì)性改善患者生存期。

在一線晚期NSCLC患者中，其腫瘤具有至少50%的PD-L1被表達(dá)，與化療相比，Keytruda的進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低了50%，死亡風(fēng)險降低了40% 。此外，總體反應(yīng)率從化療的28%增加到了45%。對于腫瘤具有高PD-L1表達(dá)的患者來說，Keytruda已經(jīng)成為了他們新的希望。

Keytruda為默克爾細(xì)胞癌患者提供了**陽性結(jié)果

Keytruda還在默克爾細(xì)胞癌(MCC)患者在臨床試驗中顯示出了**陽性結(jié)果。 MCC是一種罕見的皮膚癌癥，死亡率大約是黑色素瘤的三倍。在26例患者的研究中，Keytruda的總體反應(yīng)率為56%。

值得注意的是反應(yīng)的持續(xù)時間。目前還沒有通過了FDA審批的MCC治療方法，因此該疾病通常用化療治療。即使化療會帶來約55%的反應(yīng)率，并且大多數(shù)患者在三個月內(nèi)病情反復(fù)。但Keytruda并沒有出現(xiàn)這些情況，其在許多患者中表現(xiàn)出持久的藥效。

CoLucid的偏頭痛藥物在第3階段取得進(jìn)展

雖然急性偏頭痛很難治療，但CoLucid制藥(納斯達(dá)克股票代碼：CLCD)lasmiditan 9月通過其后期SAMURAI研究展現(xiàn)了**的結(jié)果。Lasmiditan是一種新化學(xué)血管收縮藥物，旨在為久治無效的偏頭痛提供治療。

它是所謂的“ditans”(一種新型的穿透中樞神經(jīng)系統(tǒng)類藥物) - 通過5-HT1F受體選擇性靶向作用于三叉神經(jīng)。在SAMURAI中，100mg和200mg劑量分別使得28.2%和32.2%的患者在服藥兩小時后不再偏頭痛，這基本上是安慰劑(15.3%)的兩倍。Lasmiditan不僅達(dá)到了這個試驗的初級終點(diǎn)，次級終點(diǎn)也達(dá)到了100mg(40.9%)和200mg(40.7%)，相比之下安慰劑僅為29.5%。假設(shè)在剩余的晚期研究中一切順利，CoLucid的lasmiditan可以成為偏頭痛的關(guān)鍵藥。

Cabometyx可治療腎細(xì)胞癌

晚期腎細(xì)胞癌(RCC)患者的治療在以前的治療方案基礎(chǔ)上取得了新的進(jìn)展，截至2016年4月，出現(xiàn)了一個新的、有效的治療方案：Exelixis(納斯達(dá)克股票代碼：EXEL)的Cabometyx。在METEOR研究中，主要終點(diǎn)是無進(jìn)展生存期(PFS)，375個患者參與研究，PFS的中位數(shù)分別為 7.4 個月(cabozantinib)和 3.8 個月(everolimus)，[HR 0.58 (95% CI: 0.45, 0.74); p<0.0001]�？傮w存活率(OS)的中位數(shù)分別為 21.4個月(cabozantinib)和 16.5 個月(everolimus)， [HR 0.66 (95% CI: 0.53, 0.83); p=0.0003]。經(jīng)證實(shí)的反應(yīng)率分別為17%(cabozantinib，95% CI: 2, 6)和 3%( everolimus ，95% CI: 2, 6)。 通過第二階段CABOSUN研究的鼓勵數(shù)據(jù)可以使Cabometyx更早更快的提高腎癌患者的生活質(zhì)量。

J&J的guselkumab可治療銀屑病

銀屑病關(guān)節(jié)炎也是一種慢性免疫介導(dǎo)的炎癥性疾病，其特征主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)炎癥和與銀屑病相關(guān)的皮膚損傷。強(qiáng)生公司(紐約證券交易所代碼：JNJ)實(shí)驗性銀屑病藥物guselkumab也給患者帶來了希望，即在臨床3期VOYAGE 1研究中擊敗了安慰劑。Guselkumab是靶向白細(xì)胞介素(IL)-23的人源單克隆抗體，IL-23在免疫介導(dǎo)的炎性疾病的發(fā)展中起關(guān)鍵作用。

銀屑病是一種由于皮膚細(xì)胞過度產(chǎn)生而導(dǎo)致的慢性自身免疫性炎癥疾病，其特征表現(xiàn)為鱗狀突出的紅色炎癥的損傷或斑塊，可引起瘙癢、不適和疼痛。據(jù)估計，全世界有多達(dá)1.25億的病人患有銀屑病，包括了患有不同程度銀屑病的750多萬美國患者群體。近四分之一的患病人群具有中度至重度的病情。

與僅有6.9%的安慰劑患者相比，皮下使用的IL-23-靶向藥物具有85.1%的患者在16周后達(dá)到了治好或減輕病情的效果。此外，73.3%的使用guselkumab的患者種有90%的患者皮膚清除功效，相比之下，安慰劑的僅為2.9%。在24周時，80.2%的guselkumab患者中有90%皮膚清除率，相比之下，目前世界上*暢銷的銀屑病藥物 Humira arm僅為53%。 不言而喻。，guselkumab將可能對銀屑病患者的生活做出巨大的改變。

一種**的丁丙諾啡植入物可以挽救生命

5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一種用于阿片依賴性治療的丁丙諾啡植入物， 稱為Probuphine的植入物。丁丙諾啡，為阿片受體部分激動劑，也可作戒癮的維持治療。其由Titan Phar公司和Braeburn 公司設(shè)計，以向那些穩(wěn)定到可以低劑量的丁丙諾啡來進(jìn)行治療的患者提供持續(xù)的低劑量的長達(dá)6個月的丁丙諾啡治療。這種新的種植體非常方便，因為它不需要時刻謹(jǐn)記服用藥片，在美國這是安全結(jié)束阿片類流行病的另一個步驟。

責(zé)任編輯：田月華 atm-sprinta.com 2017-1-6 16:14:12

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