盤點(diǎn)2016年醫(yī)藥領(lǐng)域12大突破性進(jìn)展概覽

添加日期：2017年1月6日 閱讀：1734

2016年已經(jīng)過(guò)去，在2016年時(shí)間里，全球投入研發(fā)的資金達(dá)數(shù)百億美元，美國(guó)FDA通過(guò)了19種新藥的審核，與此同時(shí)，監(jiān)管機(jī)構(gòu)也為25種新型醫(yī)療設(shè)備亮了綠燈。為此，著名多媒體金融服務(wù)機(jī)構(gòu)MotleyFool對(duì)2016年醫(yī)療健康領(lǐng)域*矚目的12大突破性進(jìn)展進(jìn)行了盤點(diǎn)。

2016年結(jié)束了，讓我們來(lái)回顧一下這一年中醫(yī)療保健行業(yè)都取得了哪些成就。美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)在2016年通過(guò)了19種新藥的審核，這些新藥的治療疾病范圍從銀屑病到丙型肝炎再到癌癥。與此同時(shí)，監(jiān)管機(jī)構(gòu)在2016年也為25種新型醫(yī)療設(shè)備亮了綠燈。全球每年投入研發(fā)的資金達(dá)數(shù)百億美元，因此在看到投入的資金帶來(lái)了這些可以改善我們的生命健康的藥物和設(shè)備時(shí)，也倍感欣慰。

當(dāng)然，也有一些非常吸睛的突破性醫(yī)療進(jìn)展，他們有的已經(jīng)獲批，有的正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。為此，是著名多媒體金融服務(wù)機(jī)構(gòu)MotleyFool對(duì)2016年醫(yī)療健康領(lǐng)域*矚目的12大突破性進(jìn)展進(jìn)行了盤點(diǎn)。動(dòng)脈網(wǎng)(微信：微信vcbeat)為你做了詳細(xì)的梳理。

全世界**人工胰腺

2016年*振奮人心的進(jìn)展之一就是是美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)于9月批準(zhǔn)了美敦力公司的產(chǎn)品MiniMed 670G人工胰腺，它是世界上**針對(duì)1型糖尿病患者的人工胰腺 。該裝置被FDA批準(zhǔn)用于14歲及以上的患者，可每五分鐘測(cè)量一次患者的血糖。它使用具有突出針的傳感器，因此探測(cè)到皮膚下以測(cè)量胰島素水平，同時(shí)患者還需在腹部佩戴一個(gè)的胰島素泵，該胰島素泵可以根據(jù)患者的需要輸送適量的胰島素。

人工裝置可以在很大程度上的減輕糖尿病患者出現(xiàn)低血糖的情況，并且他們不再需要24小時(shí)連續(xù)不斷的檢查自己的血糖，因此也有效改善了1型糖尿病患者的生活質(zhì)量，為他們提供了便利。

SGLT-1 / SGLT-2**雙重抑制劑為1型糖尿病帶來(lái)福音

此外，在9月(9月份是1型糖尿病患者的幸運(yùn)月，Lexicon制藥公司(納斯達(dá)克股票代碼：LXRX)宣布其實(shí)驗(yàn)性雙重抑制劑SGLT-1和SGLT-2在1型糖尿病的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到了一級(jí)終點(diǎn)。該藥物 - sotagliflozin在其200mg每日一次的劑量和400mg每日一次的劑量下顯示平均A1C減少量分別為0.43%和0.49%。相比之下，安慰劑的AIC減少量只有0.08%。的**雙重抑制劑 Sotagliflozin-SGLT-1(在腸中起作用)和SGLT-2(在腎中起作用) 也具有與的SGLT-2相同的減肥以及降低血壓的積極性副作用。

泛基因型丙型肝炎藥物獲批

當(dāng)談到丙型肝炎病毒(HCV)時(shí)，Gilead Sciences (納斯達(dá)克股票代碼：GILD)就成了“創(chuàng)新”的代名詞。 6月，Gilead獲得了Epclusa的批準(zhǔn)，添加了第三種特殊的HCV藥物。然而，Epclusa并不是傳統(tǒng)意義上的的典型基因型特異性藥物，它是第*個(gè)獲批的泛基因型藥物，顧名思義泛基因型表明它能夠治療所有六種基因型的肝炎。對(duì)于那些沒(méi)有肝硬化或輕度肝硬化的患者來(lái)說(shuō)，在完成治療后12周，就可以使95%至99%的病毒被清除，而對(duì)于那些已經(jīng)中度至重度肝硬化的患者來(lái)說(shuō)，Epclusa與利巴韋林的聯(lián)合使用可以使患者在接受治療后的12周時(shí)病毒清除率達(dá)到94%。

Exondys 51讓選擇性杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者看到了希望

選擇性杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)的患者是一種極為罕見的疾病，該疾病一般是由于缺乏性肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白產(chǎn)生導(dǎo)致骨骼肌衰退萎縮。在2016年，該病癥的治療也收獲了好消息。9月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Sarepta Therapeutic(納斯達(dá)克股票代碼：SRPT)的Exondys 51療法。該療法是專門設(shè)計(jì)用于治療外顯子51- skipping DMD的療法，約8名DMD患者中的就有約1名患者被影響。在由其2b期研究更新而來(lái)的的多個(gè)擴(kuò)展研究中，與FDA批準(zhǔn)用于治療DMD的第*種藥物placebo相比，Exondys 51在6分鐘步行測(cè)試中的結(jié)果有很大的改善 。

DEA批準(zhǔn)了大麻的醫(yī)用研究

一般提到大麻，大家首先想到的是癮君子，根本無(wú)法想象其醫(yī)用價(jià)值。無(wú)論相信與否，大麻確實(shí)被批準(zhǔn)了用于醫(yī)療研究。4月，美國(guó)藥品執(zhí)法機(jī)構(gòu)敲定了第*次臨床試驗(yàn)，在改試驗(yàn)其中患者吸食了大麻。 DEA駁回了在8月重新安排大麻的請(qǐng)求，但在4月，它對(duì)正在進(jìn)行試驗(yàn)的多學(xué)科協(xié)會(huì)的迷幻劑研究亮起了綠燈，該研究旨在確定吸食大麻是否能為創(chuàng)傷后壓力緊張癥候群患者帶來(lái)積極的治療效果。以往的臨床研究都只允許用大麻的植物的提取物進(jìn)行測(cè)試。大麻似乎在以前的臨床試驗(yàn)中已經(jīng)顯示出了對(duì)很多疾病的積極效果，因此DEA的松口可能意味著該研究會(huì)在目前的水平上有進(jìn)一步的發(fā)展。

Opdivo在轉(zhuǎn)移性黑色素瘤上顯示出了很高的長(zhǎng)期存活率

盡管百時(shí)美施貴寶公司(納斯達(dá)克：BMY)的癌癥免疫治療Opdivo已經(jīng)被批準(zhǔn)用于治療晚期黑素瘤，但是它是一項(xiàng)在之前1期研究后的歷時(shí)五年的后續(xù)研究 。在美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)年度會(huì)議上，Bristol-Myers Squibb宣布，在經(jīng)歷了1期臨床試驗(yàn)的患者中有34%的患者在5年后仍然存活了下來(lái)。雖然表面看來(lái)這個(gè)數(shù)字并不算多但在引入癌癥免疫療法之前，晚期黑素瘤患者的平均存活期僅為11個(gè)月。

Keytruda在一線NSCLC的出現(xiàn)了**的反應(yīng)率

Opdivo有了長(zhǎng)期的晚期黑色素瘤數(shù)據(jù)，但百時(shí)美施貴寶公司的關(guān)鍵扛癌藥物在一線晚期非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)研究中失敗。但是其競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手癌癥免疫治療Keytruda并沒(méi)有出現(xiàn)這種情況。Keytruda由默沙東公司開發(fā)，是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第*個(gè)PD-1免疫檢測(cè)點(diǎn)抑制劑。作為新一類腫瘤療法，Keytruda證實(shí)在包括肺癌、腎癌、黑色素瘤、頭頸癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、食管癌、腦膠質(zhì)瘤、結(jié)腸癌、霍奇金淋巴瘤等晚期癌癥治療方面有顯著療效，有望實(shí)質(zhì)性改善患者生存期。

在一線晚期NSCLC患者中，其腫瘤具有至少50%的PD-L1被表達(dá)，與化療相比，Keytruda的進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了50%，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了40% 。此外，總體反應(yīng)率從化療的28%增加到了45%。對(duì)于腫瘤具有高PD-L1表達(dá)的患者來(lái)說(shuō)，Keytruda已經(jīng)成為了他們新的希望。

Keytruda為默克爾細(xì)胞癌患者提供了**陽(yáng)性結(jié)果

Keytruda還在默克爾細(xì)胞癌(MCC)患者在臨床試驗(yàn)中顯示出了**陽(yáng)性結(jié)果。 MCC是一種罕見的皮膚癌癥，死亡率大約是黑色素瘤的三倍。在26例患者的研究中，Keytruda的總體反應(yīng)率為56%。

值得注意的是反應(yīng)的持續(xù)時(shí)間。目前還沒(méi)有通過(guò)了FDA審批的MCC治療方法，因此該疾病通常用化療治療。即使化療會(huì)帶來(lái)約55%的反應(yīng)率，并且大多數(shù)患者在三個(gè)月內(nèi)病情反復(fù)。但Keytruda并沒(méi)有出現(xiàn)這些情況，其在許多患者中表現(xiàn)出持久的藥效。

CoLucid的偏頭痛藥物在第3階段取得進(jìn)展

雖然急性偏頭痛很難治療，但CoLucid制藥(納斯達(dá)克股票代碼：CLCD)lasmiditan 9月通過(guò)其后期SAMURAI研究展現(xiàn)了**的結(jié)果。Lasmiditan是一種新化學(xué)血管收縮藥物，旨在為久治無(wú)效的偏頭痛提供治療。

它是所謂的“ditans”(一種新型的穿透中樞神經(jīng)系統(tǒng)類藥物) - 通過(guò)5-HT1F受體選擇性靶向作用于三叉神經(jīng)。在SAMURAI中，100mg和200mg劑量分別使得28.2%和32.2%的患者在服藥兩小時(shí)后不再偏頭痛，這基本上是安慰劑(15.3%)的兩倍。Lasmiditan不僅達(dá)到了這個(gè)試驗(yàn)的初級(jí)終點(diǎn)，次級(jí)終點(diǎn)也達(dá)到了100mg(40.9%)和200mg(40.7%)，相比之下安慰劑僅為29.5%。假設(shè)在剩余的晚期研究中一切順利，CoLucid的lasmiditan可以成為偏頭痛的關(guān)鍵藥。

Cabometyx可治療腎細(xì)胞癌

晚期腎細(xì)胞癌(RCC)患者的治療在以前的治療方案基礎(chǔ)上取得了新的進(jìn)展，截至2016年4月，出現(xiàn)了一個(gè)新的、有效的治療方案：Exelixis(納斯達(dá)克股票代碼：EXEL)的Cabometyx。在METEOR研究中，主要終點(diǎn)是無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)，375個(gè)患者參與研究，PFS的中位數(shù)分別為 7.4 個(gè)月(cabozantinib)和 3.8 個(gè)月(everolimus)，[HR 0.58 (95% CI: 0.45, 0.74); p<0.0001]。總體存活率(OS)的中位數(shù)分別為 21.4個(gè)月(cabozantinib)和 16.5 個(gè)月(everolimus)， [HR 0.66 (95% CI: 0.53, 0.83); p=0.0003]。經(jīng)證實(shí)的反應(yīng)率分別為17%(cabozantinib，95% CI: 2, 6)和 3%( everolimus ，95% CI: 2, 6)。 通過(guò)第二階段CABOSUN研究的鼓勵(lì)數(shù)據(jù)可以使Cabometyx更早更快的提高腎癌患者的生活質(zhì)量。

J&J的guselkumab可治療銀屑病

銀屑病關(guān)節(jié)炎也是一種慢性免疫介導(dǎo)的炎癥性疾病，其特征主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)炎癥和與銀屑病相關(guān)的皮膚損傷。強(qiáng)生公司(紐約證券交易所代碼：JNJ)實(shí)驗(yàn)性銀屑病藥物guselkumab也給患者帶來(lái)了希望，即在臨床3期VOYAGE 1研究中擊敗了安慰劑。Guselkumab是靶向白細(xì)胞介素(IL)-23的人源單克隆抗體，IL-23在免疫介導(dǎo)的炎性疾病的發(fā)展中起關(guān)鍵作用。

銀屑病是一種由于皮膚細(xì)胞過(guò)度產(chǎn)生而導(dǎo)致的慢性自身免疫性炎癥疾病，其特征表現(xiàn)為鱗狀突出的紅色炎癥的損傷或斑塊，可引起瘙癢、不適和疼痛。據(jù)估計(jì)，全世界有多達(dá)1.25億的病人患有銀屑病，包括了患有不同程度銀屑病的750多萬(wàn)美國(guó)患者群體。近四分之一的患病人群具有中度至重度的病情。

與僅有6.9%的安慰劑患者相比，皮下使用的IL-23-靶向藥物具有85.1%的患者在16周后達(dá)到了治好或減輕病情的效果。此外，73.3%的使用guselkumab的患者種有90%的患者皮膚清除功效，相比之下，安慰劑的僅為2.9%。在24周時(shí)，80.2%的guselkumab患者中有90%皮膚清除率，相比之下，目前世界上*暢銷的銀屑病藥物 Humira arm僅為53%。 不言而喻。，guselkumab將可能對(duì)銀屑病患者的生活做出巨大的改變。

一種**的丁丙諾啡植入物可以挽救生命

5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一種用于阿片依賴性治療的丁丙諾啡植入物， 稱為Probuphine的植入物。丁丙諾啡，為阿片受體部分激動(dòng)劑，也可作戒癮的維持治療。其由Titan Phar公司和Braeburn 公司設(shè)計(jì)，以向那些穩(wěn)定到可以低劑量的丁丙諾啡來(lái)進(jìn)行治療的患者提供持續(xù)的低劑量的長(zhǎng)達(dá)6個(gè)月的丁丙諾啡治療。這種新的種植體非常方便，因?yàn)樗�不需要時(shí)刻謹(jǐn)記服用藥片，在美國(guó)這是安全結(jié)束阿片類流行病的另一個(gè)步驟。

責(zé)任編輯：田月華 www.atm-sprinta.com 2017-1-6 16:14:12

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