“救命藥”難覓蹤影 “中國(guó)造”孤兒藥如何突圍

添加日期：2017年2月28日 閱讀：1939

什么是孤兒藥，我國(guó)有孤兒藥嗎?孤兒藥是指患病人群不到10萬(wàn)人的疾病治療藥物。那么，我國(guó)有孤兒藥嗎?在山東省罕見(jiàn)疾病防治協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)韓金祥看來(lái)，提升國(guó)內(nèi)藥企的孤兒藥研發(fā)能力，生產(chǎn)出“中國(guó)造”的孤兒藥，是解決國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)孤兒藥研發(fā)能力嚴(yán)重滯后，創(chuàng)新型孤兒藥產(chǎn)出幾乎為空白。

孤兒藥是指患病人群不到10萬(wàn)人的疾病治療藥物。在山東省罕見(jiàn)疾病防治協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)韓金祥看來(lái)，提升國(guó)內(nèi)藥企的孤兒藥研發(fā)能力，生產(chǎn)出“中國(guó)造”的孤兒藥，是解決國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)孤兒藥研發(fā)能力嚴(yán)重滯后，創(chuàng)新型孤兒藥產(chǎn)出幾乎為空白。

國(guó)務(wù)院日前印發(fā)的《“十三五”國(guó)家藥品安全規(guī)劃》正式對(duì)外公布�！兑�(guī)劃》提出，保證臨床必需、用量不確定的低價(jià)藥、搶救用藥和罕見(jiàn)病用藥的市場(chǎng)供應(yīng)，這意味著，這些“救命藥”未來(lái)或不再難覓蹤影。

**：國(guó)家應(yīng)統(tǒng)一生產(chǎn)采購(gòu)保障供應(yīng)

2014年，一場(chǎng)旨在幫助罕見(jiàn)病肌萎縮側(cè)索硬化患者(也稱“漸凍人”)的冰桶挑戰(zhàn)賽活動(dòng)在全球流行開(kāi)來(lái)，讓很多人了解到了“罕見(jiàn)病”這個(gè)概念，同時(shí)，罕見(jiàn)病用藥問(wèn)題也引起社會(huì)關(guān)注。對(duì)此，此次《規(guī)劃》特別提出，要完善短缺藥品供應(yīng)保障和預(yù)警機(jī)制，保證臨床必需、用量不確定的低價(jià)藥、搶救用藥和罕見(jiàn)病用藥的市場(chǎng)供應(yīng)。

那么，我國(guó)有孤兒藥嗎?目前，我國(guó)罕見(jiàn)病患者的藥品供應(yīng)保障存在哪些問(wèn)題?這些年國(guó)家在低價(jià)藥這塊有目錄和定點(diǎn)生產(chǎn)，但是目前市場(chǎng)上關(guān)于低價(jià)藥斷供和短缺的情況依然比較嚴(yán)重。這主要是因?yàn)榈蛢r(jià)藥價(jià)格比較低，生產(chǎn)企業(yè)生產(chǎn)這些藥品再擔(dān)負(fù)營(yíng)銷等工作，虧錢，此外，價(jià)格太低醫(yī)生不愿意用，因此也會(huì)有一些藥品積壓的問(wèn)題。

要想改善這一問(wèn)題首先要有藥品預(yù)警監(jiān)控體系，其次以省市為單位一次性采購(gòu)，貨款即時(shí)支付，解決藥企生產(chǎn)成本問(wèn)題。

由于單種疾病患者人數(shù)較少，罕見(jiàn)病患者的用藥也被稱為孤兒藥。原衛(wèi)生部部長(zhǎng)陳竺也曾在全國(guó)食品藥品監(jiān)管工作會(huì)議上指出，應(yīng)當(dāng)對(duì)基本藥物的某些品種、孤兒藥、某些血液制品和生物制品，實(shí)施國(guó)家統(tǒng)一定點(diǎn)生產(chǎn)、統(tǒng)一招標(biāo)采購(gòu)、統(tǒng)一配送、統(tǒng)一儲(chǔ)備，從根本上保證供應(yīng)。

藥企：出臺(tái)對(duì)藥企孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)政策

而在山東省罕見(jiàn)疾病防治協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)韓金祥看來(lái)，提升國(guó)內(nèi)藥企的孤兒藥研發(fā)能力，生產(chǎn)出“中國(guó)造”的孤兒藥，是解決國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)孤兒藥研發(fā)能力嚴(yán)重滯后，創(chuàng)新型孤兒藥產(chǎn)出幾乎為空白。

我國(guó)國(guó)內(nèi)藥企生產(chǎn)的孤兒藥幾乎都是仿制藥，利潤(rùn)率與創(chuàng)新藥差距巨大，導(dǎo)致我國(guó)藥企的創(chuàng)新能力和市場(chǎng)價(jià)值也受到了很大制約。

非營(yíng)利性組織罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方在接受媒體采訪時(shí)認(rèn)為，國(guó)內(nèi)藥企孤兒藥研發(fā)乏力，很大程度上是因?yàn)榧��?lì)機(jī)制欠缺。在歐美多個(gè)國(guó)家，都有不同類型的激勵(lì)機(jī)制推動(dòng)孤兒藥研發(fā)。

對(duì)比之下，當(dāng)前我國(guó)針對(duì)罕見(jiàn)病問(wèn)題的專項(xiàng)立法還是空白，孤兒藥相關(guān)的政策僅散見(jiàn)于藥物安全監(jiān)管制度等方面。

多家藥企相關(guān)人士對(duì)記者表示，國(guó)家層面應(yīng)出臺(tái)對(duì)醫(yī)藥研發(fā)的相關(guān)激勵(lì)政策，通過(guò)專項(xiàng)立法予以政策傾斜。

責(zé)任編輯：田月華 www.atm-sprinta.com 2017-2-28 14:01:31

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