孤兒藥引導(dǎo)醫(yī)藥研發(fā)新潮流

    添加日期:2018年1月8日 閱讀:1587

    還記得風(fēng)靡全球的冰桶挑戰(zhàn)賽嗎?此活動(dòng)由美國(guó)發(fā)起,目的在于讓人們了解肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥,喚起全世界對(duì)“漸凍人”的關(guān)注。其實(shí)這只是罕見病中的一種,罕見病種類繁多,大多為遺傳類疾病,發(fā)病率較低,治療手段落后,研究罕見病的醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)熱情不高?山鼛啄旯聝核幍陌l(fā)展有了明顯改變。

    以美國(guó)FDA和歐盟EMA 2010-2016年批準(zhǔn)授權(quán)的孤兒藥的數(shù)量為例,可以看到近幾年來孤兒藥的批準(zhǔn)授權(quán)的數(shù)量較以往有大幅度提升,此數(shù)據(jù)還未包括同一藥物增加新適應(yīng)癥又被批準(zhǔn)授權(quán)的情況。

    眾所周知,開發(fā)新藥從研究階段到申報(bào)審批周期較長(zhǎng),前期投入較多,沒有豐厚實(shí)力的小公司很難承受,而專注研究孤兒藥這一領(lǐng)域,對(duì)于他們而言,確是一個(gè)不錯(cuò)的契機(jī)。筆者將從以下三方面來分析近年來孤兒藥研發(fā)的火熱。

    首先,雖然罕見病的受眾群體不及常見病,但各國(guó)政府為此都提出豐厚的優(yōu)惠措施,以美國(guó)FDA、歐盟EMA和日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)[1]為例,美國(guó)FDA為支持孤兒藥開發(fā),提出孤兒藥臨床試驗(yàn)費(fèi)用的50%可以作為稅收抵免,并可向前延伸3年,向后延伸15年。免除新藥申請(qǐng)費(fèi),且相關(guān)基金可以提供研究資金資助臨床試驗(yàn)。對(duì)已認(rèn)定的孤兒藥經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市后可享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán);授予優(yōu)先審評(píng)券,獎(jiǎng)勵(lì)成功開發(fā)兒童罕見病治療產(chǎn)品的企業(yè) 。

    歐盟EMA提出申請(qǐng)費(fèi)減免,還有歐盟成員國(guó)提供的研究經(jīng)費(fèi)支持,授予孤兒藥10年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán),兒童孤兒藥可延展至12年;授予中心化審批程序,不必向每個(gè)歐盟成員國(guó)單獨(dú)遞交上市申請(qǐng)。

    日本也有包含資金補(bǔ)貼、減少申請(qǐng)費(fèi)、減稅補(bǔ)貼、開發(fā)協(xié)助(免費(fèi)顧問和臨床方案協(xié)助)、加速審批和市場(chǎng)獨(dú)占期的激勵(lì)措施。

    其二,如果在某一罕見病的專業(yè)領(lǐng)域能夠有所建樹,能很快在此領(lǐng)域有足夠的發(fā)言權(quán),它所帶來的市場(chǎng)價(jià)值和回報(bào)率是無法想象的。龐貝病屬于溶酶體貯積癥。Novazyme 公司創(chuàng)始人[2]約翰克羅利的女兒患有該罕見病,2000 年,為了幫助女兒能夠獲得有效的治療藥物,約翰與俄克拉荷馬大學(xué)的教授威廉坎菲爾德一起創(chuàng)立了Novazyme 公司,致力于開發(fā)治療龐貝病的藥物。Novazyme 公司的糖蛋白技術(shù)平臺(tái)很快獲得了行業(yè)內(nèi)其他公司的關(guān)注,Genzyme 和Genetech 都希望能夠收購(gòu)Novazyme 公司。2001年8月,Genzyme 公司以1.3億美元完成對(duì)這家僅成立2年多的公司的收購(gòu)。

    其三,醫(yī)學(xué)的發(fā)展瞬息萬變,罕見病和常見病并沒有固定的界限,罕見病可能隨著發(fā)病人群的增多變成常見病,而隨著研究的不斷深入,一個(gè)藥物所對(duì)應(yīng)的適應(yīng)癥也會(huì)不斷地?cái)U(kuò)大,我們以FDA授權(quán)藥物為例,美國(guó)的Millennium 制藥公司研制的硼替佐米從2011年被授權(quán)用于非霍奇金淋巴瘤的治療,在2012和2015年的授權(quán)中,又研究發(fā)現(xiàn)其對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤和急性淋巴細(xì)胞性白血病也有治療效果。無獨(dú)有偶,美國(guó)西雅圖遺傳公司研制的貝倫妥單抗自從2012年被授權(quán),一直致力在淋巴瘤的相關(guān)領(lǐng)域,2013、2014和2016年都對(duì)此藥物擴(kuò)大臨床適應(yīng)癥并且又被批準(zhǔn)授權(quán)。當(dāng)然,這樣的例子還有很多,都是以血液疾病和腫瘤疾病居多。其實(shí)也存在授權(quán)的藥物新適應(yīng)癥與老適應(yīng)癥關(guān)聯(lián)不大,比如一氧化碳普遍認(rèn)為是有毒氣體,但是美國(guó)FDA在2012年批準(zhǔn)授權(quán)給美國(guó)的Hillhurst 生物制藥公司,用于治療鐮狀細(xì)胞病;又在2016年批準(zhǔn)授權(quán)給美國(guó)的Proterris公司,用于治療特發(fā)性肺纖維化,不同研發(fā)團(tuán)隊(duì)的研究成果不同,豐富了藥物的臨床作用,造福患者。

    近年來,中國(guó)在孤兒藥和罕見病產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng)新方面提供了很多優(yōu)惠措施,例如:罕見病創(chuàng)新藥的注冊(cè)提供單獨(dú)排隊(duì),加快審批。建立****罕見病診療與保障**委員會(huì)。提出公布罕見病名錄,建立罕見病患者登記制度。微芯生物研發(fā)的西達(dá)苯胺在中國(guó)獲批上市了,它其實(shí)就是按照孤兒藥來申報(bào)的,也是中國(guó)**授權(quán)美國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家專利使用的原創(chuàng)新藥。中國(guó)目前已有一些醫(yī)藥公司進(jìn)軍孤兒藥領(lǐng)域,相信隨著對(duì)罕見病的重視和關(guān)注,孤兒藥的發(fā)展會(huì)更好,造福更多的罕見病人群。

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