藥品價(jià)格高 罕見(jiàn)病用藥未入醫(yī)保

    添加日期:2017年3月1日 閱讀:1800

    昨天是國(guó)際罕見(jiàn)病日,今年的主題是“研究”,口號(hào)是:“研究帶來(lái)無(wú)限可能”。“孤兒藥”是不少罕見(jiàn)病患者*后的希望,但現(xiàn)實(shí)不容樂(lè)觀,由于病因相對(duì)復(fù)雜及企業(yè)研發(fā)乏力、國(guó)內(nèi)上市路漫漫等因素,大多數(shù)孤兒藥患者還面臨著無(wú)藥可用的局面。

    不能游泳、洗澡,不能出汗、流淚,作為一名水過(guò)敏患者,甚至不能與未婚夫接吻;無(wú)法控制肌肉、不能獨(dú)立行走,作為一名“漸凍人癥”患者,身體將漸漸萎縮,直到喪失一切行動(dòng)能力……

    這就是很多罕見(jiàn)病患者的現(xiàn)實(shí)生活。

    【名詞解釋】

    罕見(jiàn)病

    根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的定義,患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)的0.65‰~1‰的疾病統(tǒng)稱(chēng)為罕見(jiàn)病,目前經(jīng)確認(rèn)的罕見(jiàn)病近7000種,約有80%的罕見(jiàn)病是由遺傳缺陷所致。目前,我國(guó)各類(lèi)罕見(jiàn)病患者總數(shù)已超過(guò)**。

    現(xiàn)狀

    無(wú)藥可醫(yī),他在病痛中等待救治

    16歲的郭添樂(lè)是地道的北京人,卻很少走出家門(mén),因?yàn)榉ú祭撞 _@是一種被稱(chēng)為人體細(xì)胞溶酶體脂蛋白代謝異常的疾病,因?yàn)樯眢w里缺少一種酶,導(dǎo)致有些脂蛋白無(wú)法分解,堆積造成各個(gè)系統(tǒng)病變。

    不到四歲時(shí),郭添樂(lè)出現(xiàn)低燒、少汗的癥狀,直到5年級(jí)體檢時(shí)發(fā)現(xiàn)血壓高才重視這個(gè)問(wèn)題。父母帶著他四處求醫(yī),住了3次院,花了兩年時(shí)間,*終在北京兒童醫(yī)院確診為法布雷病。

    “醫(yī)生說(shuō)是罕見(jiàn)病,國(guó)外有藥可治,但一般家庭難以承受高昂藥價(jià)!眿寢屝齑浩G說(shuō),目前法布雷病有美國(guó)健贊、愛(ài)爾蘭Shire、韓國(guó)綠十字、美國(guó)Amicus Therapeutics生產(chǎn)的藥物可治,前三家公司的藥物都只能在18歲以后才能使用,均為靜脈注射,且國(guó)內(nèi)沒(méi)有上市,第四家公司生產(chǎn)的是小分子口服藥物,但郭添樂(lè)的基因檢測(cè)結(jié)果不匹配,用不了!敖≠澒镜乃幋蠹s200萬(wàn)元/年,必須終身使用,即便18歲以后,我們也沒(méi)錢(qián)去國(guó)外用,現(xiàn)在想起來(lái)就覺(jué)得遙遙無(wú)期!

    目前,郭添樂(lè)的眼睛、耳朵、心臟、腎臟都出現(xiàn)了問(wèn)題,每天靠著止痛片來(lái)鎮(zhèn)痛!拔*大的希望就是這些藥物能盡快在中國(guó)上市,有錢(qián)沒(méi)錢(qián)的都攢一攢,讓孩子能過(guò)上一次正常的生活!毙齑浩G說(shuō)。

    和郭添樂(lè)有同樣遭遇的還有粘多糖貯積癥I型患者張翼辰。2005年,粘多糖貯積癥1型的治療藥物就在美國(guó)上市,至今該藥未進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng);2016年德國(guó)一家藥企的新藥臨床試驗(yàn)征集中國(guó)患者,她因基因檢測(cè)結(jié)果不匹配與之失之交臂。張翼辰一直保留著一張美國(guó)粘多糖藥物的圖片,用以激勵(lì)自己攢錢(qián)買(mǎi)藥,每個(gè)月微薄的工資里,她都會(huì)存下一點(diǎn)兒錢(qián),“在去世前,我希望能用上一次藥!

    參與試藥,小患者病情被控制住

    與郭添樂(lè)、張翼辰相比,今年五歲的淳淳(化名)也許是“幸運(yùn)”的。

    在花了多年時(shí)間跑遍上海各大醫(yī)院后,淳淳于2013年確診為粘多糖貯積癥I型,但國(guó)內(nèi)無(wú)藥可用,他只能頭痛醫(yī)頭,腳痛醫(yī)腳。2015年12月,他迎來(lái)了生命中的“轉(zhuǎn)機(jī)”:試藥。這款藥本是美國(guó)PTC醫(yī)藥公司研發(fā)用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良,為了擴(kuò)大適應(yīng)癥,PTC委托德國(guó)一家公司進(jìn)行該藥在粘多糖貯積癥治療上的臨床試驗(yàn),并在中國(guó)尋找試藥的患者。因基因檢測(cè)結(jié)果匹配,各項(xiàng)體檢合格,淳淳幸運(yùn)地入選了。在德國(guó)12周的試藥,讓淳淳明顯感覺(jué)到了身體的變化,“藥廠給我的承諾是,試藥后我的所有指標(biāo)歸藥廠支配,但我可以繼續(xù)使用這個(gè)藥,直到藥品在大陸上市!贝敬景职终f(shuō),他在網(wǎng)上查詢(xún)過(guò),這款藥已在香港上市,成人的用藥花費(fèi)約需30萬(wàn)美元/年!懊4個(gè)月我都去香港拿藥,背回來(lái)的都是滿(mǎn)滿(mǎn)的希望!

    “我們希望讓患者快速找到全國(guó)***的臨床醫(yī)生,而不是通過(guò)百度搜索、常規(guī)就醫(yī)途徑被誤診、錯(cuò)診和漏診!睘榱私鉀Q這一問(wèn)題,罕見(jiàn)病發(fā)展中心(CORD)主任黃如方去年發(fā)起成立罕見(jiàn)病診療服務(wù)平臺(tái)——根底健康,將全國(guó)罕見(jiàn)病相關(guān)的臨床醫(yī)生都整合在平臺(tái)上,通過(guò)專(zhuān)業(yè)團(tuán)隊(duì)對(duì)患者情況的梳理,幫助未診斷的罕見(jiàn)病患者可以快速到達(dá)*適合的醫(yī)生;診斷后的患者也能在平臺(tái)和病友組織的協(xié)力服務(wù)下,更積極地對(duì)癥治療和康復(fù)及生活。根底健康希望通過(guò)大量的患者服務(wù),積累足夠多的罕見(jiàn)病患者診療數(shù)據(jù),進(jìn)一步推動(dòng)罕見(jiàn)病科研和藥物研發(fā),爭(zhēng)取讓更多的罕見(jiàn)病不再無(wú)藥可醫(yī),無(wú)藥可用。

    困境

    誤診漏診多 確診時(shí)間長(zhǎng)花費(fèi)巨大

    郭添樂(lè)、張翼辰以及淳淳只是罕見(jiàn)病患者群體中的代表。隨著近些年罕見(jiàn)病患者群體、相關(guān)領(lǐng)域的醫(yī)生群體等共同宣傳、呼吁,加之“冰桶挑戰(zhàn)”的連鎖效應(yīng),罕見(jiàn)病在中國(guó)的社會(huì)公眾認(rèn)知度在大幅提升。

    復(fù)旦大學(xué)出生缺陷研究中心的數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)罕見(jiàn)病群體人數(shù)約1680萬(wàn)人。根據(jù)罕見(jiàn)病發(fā)展中心發(fā)布的《中國(guó)罕見(jiàn)病參考名錄》顯示,目前中國(guó)有140余種罕見(jiàn)病被收錄其中,包括法布雷癥、苯丙酮尿癥、成骨不全癥等。

    據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),每年新出生罕見(jiàn)病患者超過(guò)20萬(wàn),但得到明確診斷的不足40%。罕見(jiàn)病患者的確診時(shí)間平均需要5年,平均診斷成本大于5萬(wàn),如果一個(gè)患者不能得到及時(shí)診斷,就更談不上有效的治療。

    有藥用不上和無(wú)藥可用,對(duì)罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)都是一種不幸。罕見(jiàn)病種類(lèi)繁多,大多數(shù)缺乏藥物治療。以2009年美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)公布的數(shù)據(jù)為例,罕見(jiàn)病疾病種類(lèi)約有6800種,約有4000-5000種罕見(jiàn)病沒(méi)有相應(yīng)的治療藥物。另?yè)?jù)公開(kāi)資料,目前已知的罕見(jiàn)病已超過(guò)7000種。

    根據(jù)業(yè)內(nèi)人士提供的資料,自1983年《罕見(jiàn)病藥物法案》頒布以來(lái),僅有200種新型罕見(jiàn)病藥物獲批在美國(guó)上市,用于罕見(jiàn)病的治療。每10名罕見(jiàn)病患者中就有1名無(wú)法獲得經(jīng)過(guò)FDA批準(zhǔn)的藥物治療。目前僅不到5%的罕見(jiàn)病有治療方法。

    藥品價(jià)格高 罕見(jiàn)病用藥未入醫(yī)保

    由于罕見(jiàn)病患者群體少,罕見(jiàn)病藥物的價(jià)格注定比較高昂,即便有藥可用,中國(guó)的患者也難以支付藥費(fèi)。除了推進(jìn)國(guó)內(nèi)藥企盡快研發(fā)罕見(jiàn)病藥物外,黃如方及新京報(bào)記者曾采訪過(guò)的多位罕見(jiàn)病領(lǐng)域**、患者均認(rèn)為,國(guó)家醫(yī)保政策應(yīng)保障罕見(jiàn)病群體,將價(jià)格高昂的罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保體系,讓治療可及!半m然人數(shù)少,但卻是臨床急需,一旦有藥就應(yīng)優(yōu)先保障這個(gè)群體的用藥。”黃如方說(shuō)。

    目前,已經(jīng)有一些地方對(duì)罕見(jiàn)病用藥的醫(yī)保支付進(jìn)行了嘗試,如浙江和青島均將戈謝氏病的一款國(guó)內(nèi)仿制藥納入了醫(yī)保支付體系。

    罕見(jiàn)病領(lǐng)域的問(wèn)題,僅僅是政策和錢(qián)就可以解決的嗎?

    “罕見(jiàn)病領(lǐng)域的特殊性在于,這其中任何一件事情的促成都有賴(lài)于所有相關(guān)方的共同努力,任何一個(gè)環(huán)節(jié)出問(wèn)題就成不了。”黃如方指出,罕見(jiàn)病不是醫(yī)生水平高就能解決問(wèn)題的,因?yàn)獒t(yī)生也會(huì)面臨國(guó)內(nèi)無(wú)藥可醫(yī)的局面;這也不是醫(yī)藥公司有很好的產(chǎn)品就能解決的,因?yàn)闆](méi)有醫(yī);颊吒局尾黄稹院币(jiàn)疾病領(lǐng)域的全套解決方案應(yīng)該是:不同利益相關(guān)方毫無(wú)條件的配合和支持才能促成。這些利益方包括患者、患者組織、醫(yī)生、醫(yī)藥公司、政府部門(mén)等。

    但是,目前不同利益方相互之間的信任并不夠,醫(yī)患之間矛盾重重,患者和醫(yī)藥企業(yè)之間相互不信任等。

    探因

    “孤兒藥”研發(fā)陷入乏力

    近幾年,隨著人們對(duì)罕見(jiàn)病關(guān)注,罕見(jiàn)病不再如之前“罕見(jiàn)”,但不容忽視的是,不少罕見(jiàn)病患者還面臨著無(wú)藥可用或僅能依靠?jī)r(jià)格昂貴的進(jìn)口藥的局面,其中包括部分病因明確、能夠治療的罕見(jiàn)病患者。

    究其原因,一方面,罕見(jiàn)病復(fù)雜的發(fā)病原因給針對(duì)發(fā)病機(jī)制的研究和孤兒藥的研發(fā)帶來(lái)困難。另外,孤兒藥使用人群小,藥物研發(fā)利潤(rùn)少,要成為部分制藥企業(yè)不愿投入的重要考量。

    發(fā)病原因復(fù)雜給藥物研發(fā)帶來(lái)困難

    因患病人群少、市場(chǎng)需求少等因素,罕見(jiàn)病的治療藥物被形象地稱(chēng)為“孤兒藥”。

    中國(guó)協(xié)和醫(yī)科大學(xué)藥物研究所研究員馮文化告訴新京報(bào)記者,除了癌癥類(lèi)罕見(jiàn)病藥物有不少企業(yè)在仿制、研發(fā)外,普通罕見(jiàn)病藥物的研發(fā),“國(guó)內(nèi)幾乎沒(méi)有企業(yè)在做!边M(jìn)口藥方面,大多數(shù)藥物未在國(guó)內(nèi)上市,少數(shù)通過(guò)外資藥企原研藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng),“基本以知名藥企為主,本身有雄厚的資金支持,外資藥企的孤兒藥價(jià)格較高,并不準(zhǔn)備在國(guó)內(nèi)銷(xiāo)售,導(dǎo)致有的藥品批準(zhǔn)后就沒(méi)有在中國(guó)報(bào)價(jià),報(bào)了價(jià)格國(guó)人也難以承受,這也就造成了部分患者無(wú)藥可用的局面”。讓馮文化感到可惜的是,還有不少病因明確、能夠治療的罕見(jiàn)病患者也無(wú)藥可用!安糠趾币(jiàn)病患者,用藥后癥狀能夠得到緩解,與常人無(wú)異,藥物對(duì)這部分人群的作用是十分關(guān)鍵的!

    至于其中原因,馮文化認(rèn)為,罕見(jiàn)病的發(fā)病機(jī)制尚未完全清楚,發(fā)病原因較為復(fù)雜,大部分為遺傳性疾病,也給對(duì)發(fā)病機(jī)制的研究和孤兒藥的研發(fā)帶來(lái)困難。根據(jù)公開(kāi)資料,目前全球已知罕見(jiàn)病約7000種,其中80%由遺傳缺陷引起。

    國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)研發(fā)、仿制動(dòng)力不足

    企業(yè)不愿投入研發(fā)背后,也有其經(jīng)濟(jì)考量。馮文化告訴記者,從企業(yè)層面來(lái)講,首先,孤兒藥由于其適用范圍小,用藥人群少,且不論產(chǎn)品上市后的回報(bào),仿制一個(gè)罕見(jiàn)病藥物投入也遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于其他藥物,僅購(gòu)買(mǎi)對(duì)照品就需要幾十萬(wàn)到上**。

    以淳淳為例,她所患的疾病發(fā)病率就很低,不排除污染藥物飲食等方面因素,目前大概在10萬(wàn)至20萬(wàn)人之間有一例。

    這種觀點(diǎn)得到了制藥公司的認(rèn)同。一直致力于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的Shire公司發(fā)言人在接受新京報(bào)記者采訪時(shí)表示,罕見(jiàn)病藥物發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)過(guò)程相對(duì)復(fù)雜,且極度罕見(jiàn)疾病治療藥物的患者人均研發(fā)成本約為常見(jiàn)藥物的25倍,因此很少醫(yī)藥企業(yè)愿意投資開(kāi)展罕見(jiàn)病治療藥物的研發(fā)工作。舉個(gè)例子,在針對(duì)只有少數(shù)患者的疾病開(kāi)展全球性臨床試驗(yàn)時(shí),如何做好后勤保障就是一個(gè)巨大的難題。在開(kāi)展亨特氏綜合征治療藥物的臨床試驗(yàn)過(guò)程中,Shire共招募到96名患者,成為當(dāng)時(shí)規(guī)模*大的罕見(jiàn)病藥物研究。為了招募足夠數(shù)量的患者,公司在全球范圍內(nèi)開(kāi)放了15個(gè)研究基地。盡管如此,有的患者仍不得不舉家搬至研究基地附近,有時(shí)甚至需要跨國(guó)搬遷。

    孤兒藥上市政策缺乏明確申請(qǐng)路徑

    孤兒藥申請(qǐng)?jiān)趪?guó)內(nèi)上市,企業(yè)也有自己的“苦衷”。

    一家不愿透露具體信息的孤兒藥研發(fā)企業(yè)告訴新京報(bào)記者,國(guó)內(nèi)仍缺乏針對(duì)孤兒藥的研發(fā)指南和申請(qǐng)程序,孤兒藥需要走和其他進(jìn)口藥品一樣的臨床試驗(yàn)申請(qǐng),執(zhí)行和上市批準(zhǔn)手續(xù)。另外,很難在短時(shí)間內(nèi)找到足夠數(shù)量的病例進(jìn)行臨床試驗(yàn),因此臨床開(kāi)發(fā)周期漫長(zhǎng)。值得注意的是,雖有相關(guān)政策闡述治療罕見(jiàn)病等重大疾病的藥物評(píng)審可加速,但具體執(zhí)行過(guò)程中并沒(méi)有明確的申請(qǐng)路徑可循,也沒(méi)有明確的審批標(biāo)準(zhǔn)可供參考。這也導(dǎo)致很多國(guó)外已經(jīng)上市多年的孤兒藥,在中國(guó)遲遲未能上市。

    在“2015第四屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇”期間,北京大學(xué)醫(yī)藥管理國(guó)際研究中心主任史錄文教授也建議,可以設(shè)立孤兒藥的進(jìn)口緊急通道。針對(duì)兩、三個(gè)罕見(jiàn)病的病人,國(guó)家應(yīng)該有**特殊通道,為急需的品種打開(kāi)緊急通道進(jìn)行進(jìn)口,供急需患者使用是一種服務(wù)罕見(jiàn)病的方式。同時(shí)建議出臺(tái)符合國(guó)情的罕見(jiàn)病及“孤兒藥”法案,制訂相關(guān)的產(chǎn)業(yè)政策及管理?xiàng)l例,建立從“孤兒藥”研發(fā)到生產(chǎn)、流通、使用管理全過(guò)程的激勵(lì)機(jī)制和罕見(jiàn)病費(fèi)用多方共付機(jī)制,減輕罕見(jiàn)病患者的負(fù)擔(dān)。

    鏈接

    孤兒藥市場(chǎng)正在快速增長(zhǎng)。EvaluatePharma《孤兒藥報(bào)告(2014)》預(yù)計(jì),從2014年至2020年,全球孤兒藥銷(xiāo)售規(guī)模的年增長(zhǎng)率將達(dá)到11%,是處方藥(仿制藥除外)的兩倍;市場(chǎng)規(guī)模將從2014年的970億美元增長(zhǎng)到2020年的1760億美元,占處方藥(仿制藥除外)市場(chǎng)規(guī)模的19%;法國(guó)咨詢(xún)公司Alcimed認(rèn)為治療罕見(jiàn)病的藥物已成為醫(yī)藥行業(yè)*盈利的板塊之一。

    責(zé)任編輯:田月華 atm-sprinta.com 2017-3-1 16:03:53

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本文標(biāo)簽: 罕見(jiàn)病用藥
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