添加日期:2018年1月23日 閱讀:1464
基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新公司一個個被收,原因可能不像看上去那樣簡單。
新年伊始,基因治療領(lǐng)域交易頻頻,讓人目不暇接。
新基公司(Celgene)“放血”,90億美元收購巨諾,從此,這個血液腫瘤治療領(lǐng)域的巨頭也有了基因治療新藥,JCR17.
去年,先有吉利德大手筆,119億美元收了風(fēng)箏(Kite Pharma),讓這個以肝炎病毒治療為主的藥企也一夜轉(zhuǎn)身,成為基因治療領(lǐng)域的**者。
一個個藥企紛紛跳入基因治療領(lǐng)域,可以理解。因為,基因治療代表了個性化治療的*新趨勢,潛力讓人垂涎。
但是,其中的風(fēng)險也不可小視。
以巨諾為例,其主打嵌合原抗體T細(xì)胞(CAR-T)新藥JCAR15,在臨床階段曾經(jīng)遭受一個重大打擊。
2016年,兩個病人在接受了巨諾的實驗治療后出現(xiàn)嚴(yán)重反應(yīng),患腦水腫后死亡。 這也是公司在重新開啟了這個實驗性治療方法后再次發(fā)生的致命性副作用。
這個打擊不得不迫使巨諾暫停了臨床試驗。
目前,巨諾的重點(diǎn)是針對CD19的CAR T細(xì)胞產(chǎn)品候選物,JCAR17,目前在進(jìn)行治療急性髓性白血病(AML)的二期臨床試驗。
基因療法的副作用不可小看。除了腦水腫之外,患者還可能形成稱為“細(xì)胞因子釋放綜合征”的病癥,其中T細(xì)胞分泌大量的化學(xué)物質(zhì),導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)燒,惡心,呼吸困難,低血壓和器官腫脹。 癌癥越惡化,細(xì)胞因子的病癥越嚴(yán)重。
即使巨諾的這個基因療法JCAR17,治療反復(fù)性以及難以治療ALL(急性淋巴白血病)的數(shù)據(jù)繼續(xù)表現(xiàn)不錯,在市場上的表現(xiàn)可能也不如預(yù)期。
這是因為,諾華和風(fēng)箏已經(jīng)有產(chǎn)品獲批上市,而巨諾還在等待批準(zhǔn),即使順利上市,屆時也會面臨競爭壓力。
藍(lán)鳥獨(dú)自飛多久?
而另一家基因療法開發(fā)公司藍(lán)鳥(Bluebird Bio),則在這次收購風(fēng)口中獨(dú)自高飛,其中的原因何在?
表明看上去,藍(lán)鳥公司失去了一個潛在的收購方,藍(lán)鳥公司也在積極開發(fā)自己的CAR-T產(chǎn)品,BB2121。
藍(lán)鳥的這個CAR-T也不一樣,主要結(jié)合BCMA,用于反復(fù)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療,處于臨床一期。
藍(lán)鳥目前的合作伙伴,正是多發(fā)性骨髓瘤的治療的巨頭,新基。
(藍(lán)鳥公司收到巨諾收購的刺激,單日上升10%)
但是,相比巨諾的單一押寶基因療法,藍(lán)鳥的研發(fā)更加多元化。藍(lán)鳥的第*個研發(fā)方向是基于造血干細(xì)胞的嚴(yán)重遺傳病的療法。
在此方面,藍(lán)鳥的單劑量基因療法Lenti-D治療腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(cALD)的患者, 經(jīng)過兩年的隨訪,17人中有15例患者的病情得以穩(wěn)定。
看著并肩齊飛的伙伴一個個被收入懷中,而自己仍在獨(dú)自飛,藍(lán)鳥的心情一定有些異樣。不管還能獨(dú)自飛多久,藍(lán)鳥的多元化可能只能會帶來增值吧。
文章來源:健點(diǎn)子ihealth
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