知名漸凍癥患者霍金去世 這2款藥物還未面世

添加日期：2018年3月15日 閱讀：2922

14日，著名理論物理學家史蒂芬•霍金去世，享年76歲。霍金的另一重身份是世界上*廣為人知的肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥(Amyotrophic lateral sclerosis，ALS)患者，與ALS抗爭 55 年。

肌萎縮側(cè)索硬化，是什么?

肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)，俗稱「漸凍人」，是一種神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

ALS非常罕見，10萬人中大約有4～6人有可能罹患這種疾病。支配肌肉運動的神經(jīng)元因為人類尚不知道的原因慢慢變性，隨著這些運動神經(jīng)元的慢慢死亡消失，肌肉慢慢失去運動的能力，一點點的萎縮，直到死亡。

絕大部分ALS患者都是成年以后發(fā)病，這樣一種獲得性疾病，意味著一個人慢慢失去運動能力和生活自理能力。

ALS病因至今不明，部分病例可能與遺傳及基因缺陷有關(guān)。雖然發(fā)病率很低，但ALS對病人的生活質(zhì)量及生命構(gòu)成很大威脅，目前的臨床用藥也沒有明顯效果。

這些年已上市的治療藥物

利魯唑(Riluzole)

利魯唑是賽諾菲推出的一種用來治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥的藥物，1995年獲批。在部分病人體內(nèi)它可以**病人依靠醫(yī)用呼吸機或進行氣管切開術(shù)的時間，因此可以**約兩至三個月的病人生命。

目前該品種國內(nèi)批準上市的企業(yè)有4家。

依達拉奉(edaravone)

2017年5月5日，美國FDA宣布批準了Radicava(edaravone)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)，這也是繼利魯唑之后，F(xiàn)DA22 年來批準的**ALS新療法。這種藥物必須靜脈輸注，每年花費約145524美元。

依達拉奉目前國內(nèi)有23家企業(yè)已經(jīng)上市，在研的企業(yè)有102家，國內(nèi)已上市藥品的適應(yīng)癥多為用于改善急性腦梗死所致的神經(jīng)癥狀、日常生活活動能力和功能障礙，未見批準用于漸凍癥。

目前在研的治療藥物

丁苯酞(石藥集團研發(fā))

2018年3月11日，石藥集團開發(fā)的藥物「丁苯酞」獲得FDA頒發(fā)就治療ALS的孤兒藥資格認定。該藥曾于2005年獲CFDA批準，用于治療輕、中度急性缺血性腦卒中。

馬賽替尼(AB科學研發(fā))

馬賽替尼是種治療多發(fā)性骨髓瘤，胃腸道間質(zhì)瘤和前列腺癌的血小板衍生生長因子α/β受體酪氨酸激酶抑制劑。

該藥在2015年獲得FDA治療ALS孤兒藥資格，2016年8月8日獲得EMA治療ALS孤兒藥資格。

根據(jù)正在進行的2/3期ALS臨床試驗的中期結(jié)果，馬賽替尼結(jié)合利魯唑治療，能夠產(chǎn)生超越利魯唑單獨治療的顯著益處。

責任編輯：田月華 atm-sprinta.com 2018-3-15 14:26:17

文章來源：Insight數(shù)據(jù)庫